Malattie rare – Emofilia A, partnership Novo Nordisk e BlueBird bio per una terapia una tantum
“Novo Nordisk e Bluebird bio collaboreranno allo sviluppo di trattamenti di nuova generazione per l’editing del genoma in vivo da impiegare nella cura di malattie genetiche e in particolare dell’emofilia. Non sono stati resi noti i termini dell’accordo, che sarà triennale e si concentrerà inizialmente sui trattamenti una tantum che correggono le mutazioni che causano le carenze nel fattore VIII della coagulazione, alla base dell’emofilia A
«Siamo lieti di annunciare la nostra partnership con Bluebird, le cui capacità dimostrate nella terapia genica consentiranno alla prossima generazione di prodotti innovativi di avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti» ha affermato il vicepresidente per la scoperta globale in Novo Nordisk Marcus Schindler. «Questa importante collaborazione di ricerca volta ad affrontare le malattie genetiche a livello di Dna riflette il nostro costante impegno e dedizione nel creare terapie modificanti la malattia che possono davvero cambiare la vita delle persone che convivono con l’emofilia e altre malattie genetiche».
Obiettivo: ridurre la frequenza di assunzione
Si stima che a livello mondiale oltre 300mila persone vivano con emofilia A, che è il risultato di una produzione ridotta o difettosa del fattore VIII della coagulazione del sangue. I malati sono spesso soggetti a sanguinamenti nelle articolazioni, in particolare ginocchia e caviglie, come anche nei muscoli, nei tessuti molli, nel tratto gastrointestinale o persino nel cervello. Traumi, interventi di chirurgia maggiore, estrazioni dentarie o altri interventi chirurgici minori richiedono una supervisione medica per gestire il sanguinamento che ne può derivare. Senza trattamento, i sanguinamenti sono dolorosi e possono causare danni permanenti.
Le terapie di sostituzione del fattore ricombinante sono state utilizzate per trattare l’emofilia sin dai primi anni ’90. I farmaci più recenti sono stati in grado di ridurre la frequenza della somministrazione per la prevenzione del sanguinamento. Nel 2017 Roche ha dato una svolta al mercato con l’introduzione di emicizumab, un anticorpo monoclonale bispecifico che può essere assunto una volta ogni quattro settimane nei pazienti con emofilia A e che ha il vantaggio della somministrazione sottocutanea…”
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Fonte: “Emofilia, partnership Novo Nordisk – BlueBird bio per una terapia una tantum”, PHARMASTAR
