Malattie rare – Leucemia acuta mieloide FLT3-positiva – Via libera preliminare del Chmp a gilteritinib
“Semaforo verde del Chmp europeo al farmaco gilteritinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+)
Sviluppato da Astellas, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Xospata.
FLT3 è il gene più frequentemente mutato nella leucemia mieloide acuta e le duplicazioni tandem interne di FLT3 sono associate a tassi elevati di ricaduta, remissioni di breve durata e scarsi risultati di sopravvivenza.
Gilteritinib è un inibitore tirosin chinasico (TKI) di FLT3 altamente selettivo, che si è dimostrato attivo contro la mutazione FLT3-ITD e anche contro la mutazione FLT3 D835, che può conferire resistenza ad altri inibitori di FLT3.
Via libera basato sui dati dello studio ADMIRAL
Il via linea preliminare europeo si è basata sui dati dello studio ADMIRAL, uno studio randomizzato di fase 3 nel quale 138 pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria FLT3+ sono stati trattati con gilteritinib per via orale alla dose di 120 mg al giorno. In questo gruppo, dopo un follow-up mediano di 4,6 mesi, il 21% dei pazienti ha ottenuto una remissione completa o una remissione completa con recupero ematologico parziale.
Inoltre, dei 106 pazienti che necessitavano di trasfusioni di globuli rossi o piastrine al basale, il 31% non ha più avuto bisogno di trasfusioni per almeno 56 giorni. Analogamente, il 53,1% dei restanti 32 pazienti che al basale non necessitavano di trasfusioni di globuli rossi o piastrine ha mantenuto l’indipendenza dalle trasfusioni per almeno 56 giorni dopo il basale…”
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Fonte: “Via libera europeo preliminare a gilteritinib per la leucemia acuta mieloide FLT3+”, PHARMASTAR
