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Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, Revisione delle linee guida condivise per le sperimentazioni cliniche sulla SLA di Airlie House

Un articolo pubblicato in Neurology Journal presenta una revisione delle linee guida condivise di Airlie House del 1999 per la progettazione e l’implementazione di studi terapeutici preclinici e sperimentazioni cliniche sulla sclerosi laterale amiotrofica.

Gli autori individuano nove aree di ricerca: studi preclinici, eterogeneità biologica e fenotipica, misurazioni degli esiti, interventi sintomatici e modificanti la malattia, reclutamento e permanenza, biomarcatori, fasi delle sperimentazioni cliniche, oltre le progettazioni tradizionali delle sperimentazioni e considerazioni statistiche.

È stata così redatta una serie di linee guida sulla base di un quesito (pre)clinico in fase di sviluppo e di una logica che delinea le evidenze e le opinioni degli esperti, finalizzate al miglioramento della progettazione delle sperimentazioni cliniche e alla scoperta di trattamenti efficaci per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.

Neurology. 2019 Apr 2;92(14):e1610-e1623.

Consulta l’abstract su PubMed

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-12-luglio-2019.html