Malattie rare – Emofilia, nuove evidenze per i fattori a emivita prolungata

“La gestione clinica dell’emofilia guarda sempre più alla qualità della vita del paziente e alla sua libertà di movimento. Questo merito è in gran parte ascrivibile alla disponibilità dei fattori della coagulazione a emivita prolungata. Recentemente, A Melbourne, sono stati presentati i risultati degli studi relativi a efmoroctocog alfa e eftrenonacog alfa e quelli ad interim dell’efficacia di efmoroctocog alfa come prima terapia di induzione dell’immuno-tolleranza

I dati degli studi clinici sul passaggio delle persone con emofilia A e B dal trattamento ‘on demand’ alla profilassi con i fattori a emivita prolungata, o Extended Half Life – EHL, efmoroctocog alfa (Elocta) o eftrenonacog alfa (Alprolix) hanno mostrato un impatto positivo sui risultati clinici, con miglioramenti della qualità della vita  e riduzione dei tassi annualizzati di sanguinamento (Annualized Bleedind Rates, ABR).

I risultati di questi studi congiunti di Sobi e Sanofi sono stati presentati al 27° Congresso della Società internazionale sulla trombosi e l’emostasi (ISTH), che si è svolto al Melbourne dal 7 al 9 luglio 2019.

“Questi dati dimostrano che i fattori a emivita prolungata hanno permesso ai pazienti di vivere una vita al di là dell’emofilia, con una migliore qualità e una maggiore possibilità di fare sport e altre attività” dice Armin Reininger, Head of Medical and Scientific Affairs Sobi. “Poter personalizzare il trattamento è fondamentale, e la personalizzazione è possibile solo utilizzando un fattore sostitutivo”.

L’avvento dei fattori a emivita prolungata ha portato i pazienti a passare dai fattori a emivita standard agli EHL, così come dalla terapia al bisogno al trattamento in profilassi con i farmaci a emivita prolungata.

Le evidenze
I risultati degli studi clinici e delle indagini presentati all’ISTH dimostrano che questo cambiamento ha importanti benefici. Nel passaggio dal trattamento al bisogno alla profilassi con rFVIIIFc (Elocta) o rFIXFc (Alprolix), gli studi clinici hanno mostrato importanti benefici come la riduzione nel lungo termine degli ABR, insieme ad un miglioramento della salute articolare e della qualità di vita, a un dosaggio stabile di fattore. Le differenze più importanti in termini di qualità della vita erano legate allo sport, al tempo libero e alla salute fisica.

In un sondaggio condotto tra i clinici che avevano modificato la terapia passando da prodotti a emivita standard a emivita prolungata con rFVIIIFc o rFIXFc, la maggioranza ha riportato un miglioramento della qualità della vita, dell’aderenza al trattamento e del controllo della malattia, con un ridotto impatto della terapia. La maggior parte degli intervistati ha ritenuto che gli EHL consentano la personalizzazione del trattamento e possano condurre a una vita più attiva senza preoccuparsi dei sanguinamenti.

I risultati ad interim dello studio verITI-8
Sempre al Congresso di Melbourne è stato presentato uno studio congiunto Sobi e Sanofi, prospettico, di fase IV, volto a valutare l’efficacia di efmoroctocog alfa (Elocta) come prima terapia di induzione dell’immuno-tolleranza (ITI) in persone con emofilia A grave con inibitori…”

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Fonte: “Emofilia, nuove evidenze per i fattori a emivita prolungata nell’emofilia”, Quotidiano sanità

Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=76135