Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, in fase 2 dati promettenti da proteina ricombinante umana pentraxina 2 (nota anche con la sigla PRM-151)
“Sono stati presentati nel corso dell’ultimo congresso dell’American Thoracic Society e, al contempo, sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet Respiratory Medicine, i risultati relativi alla fase di estensione, a 76 settimane, di uno studio sull’impiego di una versione ricombinante umana della proteina pentraxina 2 (nota anche con la sigla PRM-151 attribuita dall’azienda responsabile del suo sviluppo – Promedior, una compagnia biofarmaceutica Usa). L’analisi presentata al Congresso ha documentato la capacità di questa proteina di preservare la funzione polmonare riducendo il declino di FVC e della distanza percorsa in 6 minuti al test della deambulazione, confermano i risultati positivi già ottenuti nella prima fase del trial, in doppio cieco, a 28 settimane dall’inizio del trattamento
Informazioni su PRM-151
PRM-151 è una proteina in grado di indirizzare alcune componenti del sistema immunitario “a spegnersi”, ripristinando la condizione pre-fibrotica. E’ stata anche documentata la capacità di questa proteina di rimuovere e sostituire il tessuto di cicatrizzazione.
La molecola ha ottenuto, lo scorso mese di marzo, la designazione di breakthrough therapy da parte dell’Fda per la cura della fibrosi polmonare idiopatica, accelerando così l’iter registrativo del farmaco.
Lo studio
I risultati del trial di fase 2, in doppio cieco, randomizzato e controllato, sull’impiego di questa proteina avevano dimostrato, a 28 settimane, come il trattamento fosse associato ad una riduzione del declino in percentuale della FVC predetta e a stabilizzare la distanza percorsa al test della deambulazione a 6 minuti rispetto quanto osservato nel gruppo placebo.
I pazienti che hanno completato la prima parte del trial sono stati eleggibili per l’inclusione nella successiva fase di estensione in aperto, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di PRM-151 a 76 settimane.
Lo studio di estensione ha incluso 111 pazienti, dei quali 37 erano stati inizialmente allocati a trattamento con placebo. Tutti i pazienti sono stati sottoposti ad un ciclo di trattamento con PRM-151 della durata di 28 settimane, partendo da una dose di carico pari a 10 mg/kg di PRM-151 in infusioni della durata di un’ora in corrispondenza dei giorni 1, 3 e 5 nel corso della prima settimana del ciclo, per arrivare ad una dose singola di PRM-151 a cadenza settimanale per le settimane successive…”
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Fonte: “Fibrosi polmonare idiopatica, dati promettenti in fase 2 da proteina ricombinante umana pentraxina 2 #ATS2019”, PHARMASTAR
