Sindrome attivazione macrofagica – Primi dati incoraggianti da impiego emapalumab in studio pilota
“Il trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l’interferone-gamma (IFN-gamma), emapalumab, ha portato ad una rapida neutralizzazione di questa citochina, come documentato dalla normalizzazione dei livelli di un biomarcatore, CXCL9, insieme con la scomparsa della sintomatologia clinica in un campione di pazienti affetti da sindrome da attivazione macrofagica (MAS). Queste le conclusioni parziali provenienti dal “braccio europeo” di uno studio pilota, presentato al congresso EULAR dal prof. Fabrizio De Benedetti (UOC Reumatologia, Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù”, Roma), che ha dimostrato l’efficacia del trattamento con l’inibitore di IFN-gamma nel controollare MAS, insieme ad un profilo favorevole di safety
Lo studio in questione è stato premiato con il Kourir Award, assegnato all’abstract posizionatosi al primo posto tra quelli presentati quest’anno all’EULAR in Reumatologia Pediatrica.
Cosa è la sindrome di attivazione macrofagica
La sindrome da attivazione macrofagica (MAS) è una complicanza molto frequente di alcune malattie reumatologiche – in particolare di quella che chiamiamo artrite idiopatica giovanile sistemica nel bambino o malattia di Still dell’adulto.
E’ caratterizzata da un’attivazione eccessiva e da una espansione delle cellule T e dei macrofagi, e si caratterizza per la presenza di febbre, epatosplenomegalia, disfunzione epatica, citopenia, anomalie della coagulazione e iperferritinemia.
“La mortalità associata a questa complicanza – ha ricordato ai nostri microfoni il prof. De Benedetti, è compresa tra il 10 e il 25% con le terapie attuali, che si basano sull’impiego di dosi più elevate di glucocorticoidi, ciclosporina ed eventualmente dosi elevate di inibitori di IL-1 come anakinra”.
Cosa è emapalumab e perchè è stato scelto in questo studio
Emapalumab è un anticorpo monoclonale totalmente umanizzato che si lega all’interferone-gamma – sia libero che legato al suo recettore – neutralizzandolo. Il farmaco è stato approvato nel novembre scorso dalla Food and Drug Administration come primo trattamento per la linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH).
L’impiego di questo anticorpo monoclonale impedisce la dimerizzazione dei recettori dell’interferone-gamma, bloccando la cascata che viene attivata dall’iperproduzione di questa molecola…”
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Fonte: “Sindrome attivazione macrofagica, primi dati incoraggianti da impiego emapalumab in studio pilota #EULAR2019”, PHARMASTAR
