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Malattie rare – Analisi dei costi e approvazione di terapie genetiche e cellulari

Un recente articolo esamina le caratteristiche dell’approvazione, la sospensione e i costi di tutti i prodotti per terapia cellulare e genetica approvati nel mondo.

L’analisi dimostra che i prodotti per la terapia cellulare autologa hanno maggiori probabilità di essere approvati rispetto agli agenti allogenici, mettendo in luce anche la differenza di prezzo dei farmaci per la terapia genetica e cellulare, che risultano molto più alti nell’Unione Europea e in Nordamerica rispetto all’Asia.

La maggior parte delle terapie genetiche ha ricevuto la designazione orfana, rispetto a solo circa un quarto delle terapie cellulari.

Hum Gene Ther Clin Dev. 2019 Apr 10

Consulta l’abstract su PubMed

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-12-giugno-2019.html