Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali
“Pubblicati i risultati su 18 pazienti a 5 anni dall’intervento
Sono sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali umane per la terapia della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla): dopo questa prima risposta, molto attesa, è possibile passare alla fase 2 dei test per avere risposte sull’efficacia.
I dati sono pubblicati sulla rivista Stem Cells Translational Medicine a cinque anni dal termine dei test di fase 1, condotta su 18 pazienti fra il 2012 e il 2015 dal gruppo coordinato da Angelo Vescovi e Letizia Mazzini e che ha coinvolto gli ospedali Maggiore della Carità di Novara e Santa Maria di Terni, l’Università di Padova e l’Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.
Si tratta del “primo esempio in Europa del trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare”, rileva in una nota la Fondazione Revert. Un farmaco cellulare permette di trapiantare le stesse cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili in modo “altamente standardizzato e prodotto in regime farmaceutico di Good Clinical Practice, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilità e sicurezza imposte dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ed Agenzia Europea del farmaco (Ema)”.
Tutti e 18 i pazienti arruolati nella sperimentazione di fase 1 avevano una diagnosi definitiva di Sla e hanno ricevuto ciascuno da tre a sei trapianti multipli di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale. A cinque anni dall’intervento in nessun paziente si sono manifestati “eventi avversi seri” né l’aumento della progressione della malattia a causa del trattamento.
I risultati pubblicati integrano quelli già pubblicati nel 2015 sui primi sei pazienti trattati. I risultati sono quindi giudicati “estremamente incoraggianti nel sostenere futuri studi clinici di fase 2”, da condurre su un numero maggiore di pazienti (fino a 20) e che dovranno dare la risposta sulla dose ottimale delle cellule da trasferire e i primi dati sull’efficacia.
Le conclusioni dell’articolo confermano infine come sia possibile derivare un numero illimitato di staminali cerebrali da un singolo caso di morte naturale in utero, utilizzando le stesse procedure di prelievo approvate per la donazione d’organo per trapianti…”
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Fonte: “Sla, sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali”, ANSA.it S&T > Biotech
