Malattie rare – Leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), primi risultati incoraggianti con pembrolizumab e nivolumab
“Tre diversi studi – pubblicati online in uno stesso numero del “New England Journal of Medicine” (NEJM) – descrivono il miglioramento dei sintomi e l’evidenza radiologica della leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), una maggiore risposta immunitaria cellulare antivirale e una riduzione della carica virale dopo la somministrazione di immunoterapici quali pembrolizumab o nivolumab in un piccolo numero di pazienti
Un possibile nuovo approccio al trattamento della PML – una rara e spesso fatale malattia virale del cervello che si verifica in pazienti immunodepressi e per la quale non vi è attualmente una terapia – ha dunque mostrato risultati preliminari promettenti. «Al momento non esiste un trattamento per la PML, senza considerare qualsiasi trattamento che potrebbe causare uno stato di soppressione immunitaria, e la condizione è spesso fatale» ribadisce il primo autore di uno di questi rapporti, Irene Cortese, dei National Institutes of Health (NIH) di Bethesda.
«I nostri risultati ci danno la speranza che potremmo essere in grado di fare qualcosa in più per questi pazienti – anche se si tratta solo di un “ponte” fino a quando questi non possono aumentare la loro risposta immunitaria» specifica. «Quindi, mentre dobbiamo essere cauti in quanto questi risultati sono molto preliminari, pensiamo che questi farmaci potrebbero avere effetti salvavita» aggiunge.
Per gli inibitori dei checkpoint immunitari, nati per l’oncologia, un futuro in neurologia?
I due farmaci anticorpali monoclonali sono noti come inibitori del checkpoint. Sono diretti alla proteina della morte cellulare programmata-1 (PD-1) – un recettore inibitorio di superficie delle cellule T che i ricercatori hanno ora scoperto essere aumentato sui linfociti CD4+ e CD8+ in pazienti con PML.
Gli inibitori PD-1 come pembrolizumab, ricordano Cortese e colleghi, sono usati nel cancro per aiutare a sfruttare la risposta immunitaria intrinseca quando si verifica l’esaurimento immunitario, fatto che può verificarsi quando il sistema immunitario è stato attivato per un periodo prolungato…”
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Fonte: “Leucoencefalopatia multifocale progressiva, primi risultati incoraggianti con pembrolizumab e nivolumab”, PHARMASTAR
