Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, sperimentazione in fase dimostra che 2 CAP-1002 intracoronarico è sicuro e presenta segnali di efficacia sulla funzione cardiaca e degli arti superiori fino a 12 mesi
Neurology. 2019 Feb 19;92(8):e866-e878. doi: 10.1212/WNL.0000000000006950. Epub 2019 Jan 23.
Abstract
OBIETTIVO
Valutare la fattibilità, la sicurezza e l’efficacia delle cellule allogeniche derivate da cardiosfera intracoronarica (CAP-1002) in pazienti con Distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
METODI
L’HOPE-Duchenne (Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne) è uno studio randomizzato di fase I/II, controllato, in aperto (NCT02485938).
I pazienti con DMD> 12 anni, con fibrosi miocardica sostanziale, sono stati randomizzati (1: 1) alla terapia tradizionale (controllo) o infusione intracoronarica globale di CAP-1002 (75 milioni di cellule).
I partecipanti sono stati arruolati in 3 centri medici statunitensi tra gennaio e agosto 2016 e seguiti per 12 mesi. Un comitato indipendente di monitoraggio dei dati e della sicurezza ha fornito il controllo della sicurezza.
La funzione cardiaca e la struttura sono state valutate mediante risonanza magnetica e analizzate da un laboratorio interno cieco.
La funzione del muscolo scheletrico è stata valutata dall’esecuzione dell’arto superiore (PUL).
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Fonte: “Cardiac and skeletal muscle effects in the randomized HOPE-Duchenne trial.”, PubMed
Tratto da: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30674601
