Malattie rare – Fibrosi cistica, accordo Roche e Mylan per promuovere terapia innovativa
“Roche e Mylan, entrambe da anni impegnate nella cura della fibrosi cistica con terapie di importante impatto clinico, hanno deciso di unire le proprie forze firmando un accordo di promozione congiunta del farmaco indicato per i pazienti affetti da fibrosi cistica, di cui Roche continua a mantenere la titolarità della AIC
La fibrosi cistica è una patologia complessa con un notevole impatto economico. In Italia, il costo medio annuo del trattamento per fibrosi cistica in un adulto (>18) ammonta a una cifra compresa tra i 14 i 21mila euro, mentre per un bambino tra 5 e 18 anni a una cifra compresa tra 11 e 13mila euro; si attesta intorno ai 4mila euro per bambini in età tra 0 e 5 anni. Il costo del trattamento cresce di circa 2,5 volte all’aumentare della severità della malattia da lieve a severa. Questo aumento dei costi è determinato principalmente dalle ospedalizzazioni (+488%).
Tuttavia, ai recenti progressi scientifici hanno fatto seguito terapie innovative in grado di migliorare la qualità di vita del paziente e di generare risparmi sia per il singolo che per la collettività. L’uso prolungato dei nuovi farmaci infatti può nel lungo periodo ridurre i costi del sistema sanitario e le perdite di produttività del paziente. I risparmi sono di ordine sia organizzativo che economico: quelli organizzativi consistono in meno giorni di degenza ospedaliera, riduzione fino a 3 giorni della terapia antibiotica e una riduzione del 28% delle esacerbazioni polmonari.
I risparmi economici si manifestano su due binari: anzitutto, il paziente guadagna giorni lavorativi persi per malattie correlate alla fibrosi cistica e al malfunzionamento del gene CFTR (come infertilità maschile, pancreatiti ricorrenti, ipertripsinemie neonatali, alcune forme isolate di aspergillosi broncopolmonare allergica, alcune forme di bronchiectasie, alcune rinosinusiti croniche con o senza poliposi nasale); in secondo luogo, in un anno, avviene un risparmio sul costo del farmaco fino al 38% (trattasi di stima conservativa, che non tiene conto di visite mediche, frequenza della fisioterapia, giorni di lavoro persi da pazienti adulti o da genitori di pazienti pediatrici). Complessivamente, l’analisi farmacoeconomica dell’uso di questi nuovi farmaci nel trattamento della fibrosi cistica ha evidenziato tre riduzioni: il periodo di degenza ospedaliera; l’utilizzo di terapia antibiotica; le perdite di produttività del paziente o dei caregiver.
“Il salto di qualità è stato dato dai nuovi farmaci che agiscono direttamente su mutazioni genetiche e consentono di aumentare la funzionalità della proteina alterata dalla fibrosi cistica” sottolinea il professor Francesco Blasi, Professore di Medicina Respiratoria dell’Università di Milano. “Questo ha portato a un aumento della vita media dei pazienti e a una gestione eccellente dei centri specializzati, specie se confrontati ad altre nazioni (dove talvolta questi centri neppure esistono). Ciò ha permesso di eliminare il difetto alla base di questa patologia, garantendo ai pazienti una possibilità di sopravvivenza prima neppure immaginabile. Ciò però pone nuove sfide e in particolare la necessità di affrontare la patologia in una popolazione prevalentemente adulta”.
UN ACCORDO PER UNA MIGLIORE VICINANZA AI PAZIENTI – Roche e Mylan, entrambe da anni impegnate nella cura della fibrosi cistica con terapie di importante impatto clinico, hanno deciso di unire le proprie forze firmando un accordo di promozione congiunta del farmaco indicato per i pazienti affetti da fibrosi cistica, di cui Roche continua a mantenere la titolarità della AIC…”
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Fonte: “Fibrosi Cistica, accordo Roche e Mylan insieme per promuovere terapia innovativa”, PHARMASTAR
