Malattie rare – Necessità di maggiore consapevolezza e partecipazione ai registri internazionali transfrontalieri
Un recente articolo passa in rassegna i registri internazionali transfrontalieri per le malattie endocrine rare tenuti in Europa, al fine di comprendere la portata dell’impegno relativo ai registri all’interno di una rete di centri di riferimento (CR) per queste malattie. Lo studio mette in luce l’esigenza...
Malattie rare nei bambini – Malattie Neuromuscolari e Distrofia Muscolare di Duchenne in particolare, il nuovo position paper della Fimp. “Pediatra fondamentale per riconoscimento precoce”
"Il documento è stato redatto in collaborazione con l’Associazione Italiana Miologia (AIM) e la condivisione di Parent Project e UILDM, sulle Malattie Neuromuscolari e sulla Distrofia Muscolare di Duchenne in particolare. Biasci: “Presenza capillare sul territorio e rapporto di fiducia con le famiglie italiane fondamentali...
Malattie rare – Milioni di malati senza diagnosi
Li chiamano malati invisibili, ma sono un esercito di persone. Persino milioni solo sul territorio italiano. I loro sintomi non sono catalogati sotto nessuna voce. Nei libri di medicina non è dedicata nemmeno una riga. I loro mali non hanno nomi. Le loro diagnosi sono...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica ricaduta/refrattaria: con la combinazione ibrutinib più venetoclax, MRD negativa dopo un anno in quattro casi su 10
"Nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata/refrattaria, la combinazione dell'inibitore di BTK ibrutinib e l'inibitore di BCL2 venetoclax ha mostrato di poter eradicare la malattia minima residua (MRD) nel midollo osseo dopo 12 mesi nel 39% dai casi. È questo uno dei risultati chiave dello...
Lupus – Nuove conferme sul trattamento a lungo termine con belimumab
"Sono stati recentemente pubblicati su Arthritis & Rheumatology i dati relativi a 13 anni dall'inizio dell'impiego di belimumab, in aggiunta allo standard terapeutico, nel lupus eritematoso sistemico (LES). Lo studio pubblicato è la continuazione di un trial di fase 2, multicentrico e in aperto, ad...
Malattie rare – Confronto dell’accesso dei pazienti ai farmaci biotecnologici nei Paesi dell’Europa centrale e orientale
Uno studio confronta l’accesso ai farmaci biotecnologici in dieci Paesi dell’Europa centrale e orientale (Bulgaria, Croazia, Estonia, Grecia, Ungheria, Polonia, Romania, Slovacchia, Serbia e Macedonia). Nello specifico i ricercatori hanno analizzato i requisiti di legge in materia di determinazione del prezzo e rimborso, la disponibilità di...
Analisi di una serie di attività condotte prima dello sviluppo e del finanziamento di nuovi farmaci
Un articolo pubblicato in Frontiers in Public Health, incentrato sul divario ancora esistente tra necessità mediche e sviluppo di nuovi farmaci, in diversi Paesi, in campo oncologico, immunologico e delle malattie orfane, suggerisce alcune soluzioni per ottimizzare l’uso di nuovi farmaci, tenendo conto dell’aumento dei costi...
Tumore del polmone NSCLC avanzato – Parere positivo Commissione europea per lorlatinib
"Parere positivo del Chmp per l'approvazione condizionata di lorlatinib, un inibitore delle tirosin chinasi di nuova generazione, come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), la cui malattia sia progredita dopo alectinib o ceritinib come prima terapia...
Malattie rare – Opportunità di partenariato per l’industria farmaceutica per migliorare l’accesso al mercato delle terapie
Un articolo di revisione pubblicato in Medicine Access@Point of Care mette in luce la necessità di migliorare l’accesso al mercato delle terapie per le malattie rare. L’autore si sofferma sull’opportunità per l’industria farmaceutica di collaborare con i sistemi sanitari per affrontare la questione. L’articolo definisce una serie di raccomandazioni...
Malattie rare – Linfoma diffuso a grandi cellule B, possibile evitare due cicli di chemio su sei
"L'attuale terapia standard di prima linea per i pazienti giovani con linfoma diffuso a grandi cellule B a basso rischio è attualmente rappresentata da sei cicli del regime chemioimmunoterapico R-CHOP (rituximab più ciclofosfamide, doxorubicina, vincristina e prednisolone). Un nuovo studio presentato a San Diego all'ultimo...