Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, i dati a supporto di Edasalonexent come potenziale trattamento
L’azienda farmaceutica Catabasis Pharmaceuticals “ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento non influisce negativamente sulla crescita dei ragazzi e che determina un sostanziale rallentamento della progressione della patologia. L’azienda ha inoltre condiviso lo stato di avanzamento del trial di fase 3 PolarisDMD, attualmente in fase di reclutamento. Questi dati sono stati presentati anche durante la XVII Conferenza Internazionale di parent Project
In un comunicato stampa, diffuso lo scorso 19 febbraio, Catabasis Pharmaceuticals ha condiviso ulteriori dati clinici relativi allo studio MoveDMD con edasalonexent. Nel trial MoveDMD di fase 2, e nell’estensione in aperto, i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne trattati con edasalonexent sono cresciuti, in media, in maniera simile ai ragazzi sani nella stessa fascia di età.
“Mentre l’obiettivo principale nel trattare i ragazzi con la Duchenne è quello di rallentare la progressione della patologia, siamo consapevoli dell’impatto negativo significativo sulla qualità della vita dei ragazzi che non crescono e si sviluppano come i loro amici. Siamo felici di poter vedere i ragazzi trattati con edasalonexent crescere come i loro pari non colpiti dalla patologia e dimostrando, al tempo stesso, un sostanziale rallentamento nella progressione della patologia”, ha detto Joanne Donovan, M.D., Ph.D., CEO di Catabasis. “Queste caratteristiche sono quelle che rendono edasalonexent una terapia di base dalle grosse potenzialità per il trattamento della Duchenne.”
Nel trial MoveDMD, i ragazzi trattati con edasalonexent sono cresciuti in media di 5,3 cm all’anno e hanno preso 4 Kg in più all’anno, e il loro indice di massa corporea (BMI) si è avvicinato al valore medio dei ragazzi sani. Il BMI è sceso dal 70° percentile rispetto ai ragazzi non affetti da DMD al 55° percentile dopo 72 settimane di trattamento. I ragazzi trattati con corticosteroidi, lo standard di cura nella DMD, manifestano generalmente un aumento di peso e un rallentamento della crescita.
“Usare i corticosteroidi può essere molto benefico per molti pazienti con DMD. Tuttavia, c’è un estremo bisogno di trovare alternative agli steroidi, i quali hanno una lunga lista di effetti collaterali indesiderati, inclusa una crescita limitata. Ciò può influire sull’autostima e sulla sicurezza di sé. Siamo entusiasti di questi primi dati che suggeriscono che i ragazzi trattati con edasalonexent non abbiano avuto effetti negativi sulla loro crescita e attendiamo ulteriori risultati,” ha detto Emily Crossley, cofondatrice e co-CEO di Duchenne UK.
Edasalonexent è attualmente in studio nel trial clinico di fase 3 PolarisDMD, che è in fase attiva di reclutamento pazienti. Il trial PolarisDMD sta valutando l’efficacia e la sicurezza di edasalonexent in pazienti con DMD, con l’obiettivo di supportare una sottomissione per la registrazione commerciale di edasalonexent. Un totale di 17 centri clinici tra Stati Uniti, Canada e Australia sono al momento aperti per il reclutamento. È attesa l’apertura di ulteriori centri negli Stati Uniti, Canada, Europa, Australia e Israele nei prossimi due mesi. In totale, il trial PolarisDMD includerà approssimativamente 40 siti a livello globale, con l’obiettivo di completare il reclutamento entro il 2019.
Lo studio di fase 3 PolarisDMD è uno studio di un anno, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. L’azienda prevede di reclutare circa 125 pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni (fino al compimento di 8 anni), indipendentemente dal tipo di mutazione, che non sono in trattamento con steroidi da almeno 6 mesi. Possono partecipare anche i pazienti che assumono una dose stabile di eteplirsen. L’endpoint di efficacia primario è il cambiamento del punteggio del North Star Ambulatory Assessment (NSSA) dopo 12 mesi di trattamento con edasalonexent rispetto al placebo. Gli endpoint secondari includono i test funzionali a tempo per età: il tempo per alzarsi da terra, salire 4 gradini e i 10 metri di camminata/corsa. La valutazione della crescita, della salute cardiaca e ossea sono, inoltre, incluse come potenziali importanti aree di differenziazione.
Come evidenziato nell’ultimo aggiornamento pubblicato da Catabasis sul trial PolarisDMD: edasalonexent, un inibitore di NF-kB, ha il potenziale di ridurre l’infiammazione e promuovere la rigenerazione muscolare. Ciò può portare ad un rafforzamento delle ossa, importante per la crescita dei ragazzi e per diminuire il rischio di fratture ossee. La salute ossea sarà pertanto valutata eseguendo radiografie ed ecografie all’inizio e alla fine dello studio…”
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Fonte: “Catabasis Presenta I Dati A Supporto Di Edasalonexent Come Potenziale Trattamento Di Base Per La Distrofia Muscolare Di Duchenne”, Parent Project onlus
