Malattie rare – Beta talassemia, Chmp ha dato via libera preliminare alla prima terapia genica
“Il comitato di esperti dell’Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all’approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Zynteglo
L’indicazione proposta si riferisce a bambini di età di 12 anni che non hanno un genotipo β0/β0 (genotipo con assenza della sintesi delle catene di emoglobina), per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) è appropriato ma non è disponibile un donatore di antigene leucociti umani (HLA) corrispondente all’HSC correlato. Una volta approvato, il farmaco, precedentemente noto come LentiGlobin, sarà la prima terapia genica per il trattamento del TDT.
L’azienda per ora non ha reso noto il prezzo del farmaco ma ha fatto sapere che verranno implementatati sistemi di pagamento che prevedono di spalmare il costo su 5 anni.
“Nel mio lavoro, vedo le gravi complicanze della beta talassemia trasfusione-dipendente e il prezzo quotidiano che i miei pazienti e le loro famiglie pagano a causa di questa malattia”, ha affermato Franco Locatelli, professore ordinario di Pediatria all’Università Sapienza di Roma, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Italia, e sperimentatore principale dello studio Northstar-2. “I pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente non sono in grado di produrre una quantità sufficiente di emoglobina per sopravvivere, pertanto necessitano di regolari trasfusioni di sangue ogni due-quattro settimane. In questo studio di Fase 3, dopo il trattamento con LentiGlobin, i pazienti hanno iniziato a produrre emoglobina indotta dalla terapia genica e livelli di emoglobina quasi normali, eliminando il bisogno di trasfusioni nella maggior parte di loro”…”
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Fonte: “Beta talassemia, via libera europeo preliminare alla prima terapia genica”, PHARMASTAR
