Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica, la Fda ha concesso la designazione di farmaco orfano a saracatinib
“L’Fda ha concesso l’Orphan Drug Designation (ODDD) a saracatinib, un potenziale nuovo farmaco per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), un tipo di malattia polmonare che provoca cicatrici (fibrosi) dei polmoni. Saracatinib è un inibitore della src-chinasi che regola ampie funzioni cellulari, tra cui la crescita e la differenziazione cellulare. Saracatinib ha completato la Fase I di sviluppo
L’IPF è una malattia polmonare interstiziale cronica, progressiva, irreversibile e solitamente fatale che colpisce circa 100.000 persone negli Stati Uniti. In media, i pazienti a cui è stato diagnosticato l’IPF vivono tra i due e i cinque anni dopo la diagnosi, dati i limitati farmaci disponibili per trattare la malattia.
L’Fda concede lo status di ODDD ai farmaci destinati al trattamento, diagnosi o prevenzione di malattie rare o disturbi che colpiscono meno di 200mila persone negli Stati Uniti…”
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Fonte: “Fibrosi polmonare idiopatica, Fda concede a saracatinib la designazione di farmaco orfano”, PHARMASTAR
