Malattie rare – Porpora trombotica trombocitopenica acquisita, trattamento con caplacizumab
Abstract
BACKGROUND
Nella Porpora Trombotica Trombocitopenica (TTP), un deficit immuno-mediato della proteasi di clonazione dei fattori von Willebrand ADAMTS13 consente un’adesione incontrollata dei multimeri del fattore di von Willebrand alle piastrine e una microtrombosi, che si traduce in trombocitopenia, anemia emolitica e ischemia tissutale. Caplacizumab, un fattore anti-von Willebrand umanizzato, frammento di immunoglobulina bivalente con dominio variabile, inibisce l’interazione tra i multimeri del fattore di von Willebrand e le piastrine.
METODI
In questo studio controllato in doppio cieco, abbiamo assegnato a caso 145 pazienti con TTP per ricevere caplacizumab (10 mg di bolo di carico per via endovenosa, seguiti da 10 mg al giorno per via sottocutanea) o placebo durante la plasmferesi e per 30 giorni successivamente.
L’outcome primario era il tempo di normalizzazione della conta piastrinica, con interruzione dello scambio plasmatico giornaliero entro 5 giorni successivi.
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura”, Pubmed
Tratto da: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30625070