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Malattie rare – Porpora trombotica trombocitopenica acquisita, trattamento con caplacizumab

Abstract

BACKGROUND

Nella Porpora Trombotica Trombocitopenica (TTP), un deficit immuno-mediato della proteasi di clonazione dei fattori von Willebrand ADAMTS13 consente un’adesione incontrollata dei multimeri del fattore di von Willebrand alle piastrine e una microtrombosi, che si traduce in trombocitopenia, anemia emolitica e ischemia tissutale. Caplacizumab, un fattore anti-von Willebrand umanizzato, frammento di immunoglobulina bivalente con dominio variabile, inibisce l’interazione tra i multimeri del fattore di von Willebrand e le piastrine.

METODI
In questo studio controllato in doppio cieco, abbiamo assegnato a caso 145 pazienti con TTP per ricevere caplacizumab (10 mg di bolo di carico per via endovenosa, seguiti da 10 mg al giorno per via sottocutanea) o placebo durante la plasmferesi e per 30 giorni successivamente.

L’outcome primario era il tempo di normalizzazione della conta piastrinica, con interruzione dello scambio plasmatico giornaliero entro 5 giorni successivi.

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Fonte: “Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura”, Pubmed

Tratto dahttps://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30625070