Malattie rare – Neuropatia autonomica e sensoriale ereditaria tipo 1, sperimentazione randomizzata dei livelli di l-sierina nei pazienti

Fridman V¹, Suriyanarayanan S¹, Novak P¹, David W¹, Macklin EA¹, McKenna-Yasek D¹, Walsh K¹, Aziz-Bose R¹, Oaklander AL¹, Brown R¹, Hornemann T¹, Eichler F²

Abstract
OBIETTIVO
Per valutare la sicurezza e l’efficacia della l-serina negli esseri umani con neuropatia autonomica e sensoriale ereditaria di tipo I (HSAN1).

METODI
In questo studio randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli con estensione in aperto, i pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni con HSAN1 sintomatica sono stati randomizzati con l-serina (400 mg / kg / die) o con placebo per 1 anno. Tutti i partecipanti hanno ricevuto l-serina durante il secondo anno.

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Neurology. 2019 Jan 22;92(4):e359-e370

Fonte: “Randomized trial of l-serine in patients with hereditary sensory and autonomic neuropathy type 1”, PubMed

Tratto da: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30626650