Malattie rare – Sindromi mielodisplastiche, cause e soluzioni dello scarso aumento dei pazienti nelle sperimentazioni cliniche
Un articolo pubblicato in American Cancer Society cerca di individuare cause e potenziali soluzioni del ridotto tasso di arruolamento di pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche nelle sperimentazioni cliniche.
Alcune delle barriere individuate sono specifiche delle SMD, come l’alta frequenza di pazienti anziani con comorbilità, i segni clinici atipici della malattia e l’incertezza della diagnosi, una pregressa neoplasia non mieloide che determina una SMD correlata alla terapia, la rapida ricorrenza della malattia dopo il trapianto allogenico di cellule staminali e la distinzione arbitraria tra SMD e leucemia mieloide acuta.
Gli autori perciò si sono dedicati alla ricerca di soluzioni creative per superare queste problematiche che, associate a quelle comuni a tutti i pazienti oncologici, ostacolano in modo particolare l’aumento del numero di pazienti nelle sperimentazioni cliniche.
Le possibili soluzioni proposte comprendono: criteri di ingresso più ampi, l’elaborazione di criteri per sottogruppi specifici di malattie solitamente escluse dalle sperimentazioni cliniche e la possibilità di condurre sperimentazioni interventistiche più vicino al luogo in cui risiedono i pazienti. Infine, gli autori raccomandano una stretta collaborazione nell’assistenza, per favorire il coinvolgimento dei pazienti e dei gruppi di difesa dei loro diritti nella progettazione delle sperimentazioni cliniche; inoltre suggeriscono di imparare dai registri specifici per malattia che integrano le sperimentazioni interventistiche.
Cancer. 2018 Dec 15;124(24):4601-4609.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-27-febbraio-2019.html
