Malattie rare – Analisi e valutazione di nuovi metodi per studi su piccole popolazioni per lo sviluppo di farmaci
Il progetto ASTERIX, incentrato sull’analisi di nuovi metodi per studiare piccole popolazioni, ne ha valutato l’applicabilità e il valore aggiunto allo scopo di migliorare lo sviluppo di farmaci su piccole popolazioni.
L’applicabilità diretta di questi metodi sembra limitata ad alcuni casi specifici e selezionati, ma aumenta significativamente se si apportano modifiche all’impostazione dello studio. Infatti, alcuni di essi sembrano molto promettenti come nuovi metodi per l’estrapolazione, la rivalutazione delle dimensioni del campione, gli studi a più bracci, la progettazione sequenziale ottimale per campioni di piccole dimensioni, la rivalutazione bayesiana delle dimensioni del campione, dynamic borrowing through power priors e test alternativi per gli endpoint co-primari. In generale, le nuove progettazioni erano perlopiù applicabili alle malattie croniche e a quelle acute con episodi ricorrenti.
Orphanet J Rare Dis. 2018 Nov 12;13(1):200
Fonte: orphaNews Italia
