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Malattie rare – Linfoma/leucemia a cellule (ATLL), risultati in fase 1 molto incoraggianti su cobomarsen, anti microRNA-155

I risultati di uno studio di fase 1, sponsorizzato dalla società biotech miRagen Therapeutics, dimostrano che cobomarsen è ben tollerato e può prolungare o migliorare la risposta clinica in pazienti adulti pretrattati con linfoma/leucemia a cellule T (ATLL)

Un miglioramento clinico o una stabilizzazione di malattia sono stati ottenuti in 5 degli 8 pazienti con ATLL trattati con cobomarsen (MRG-106), un inibitore del microRNA-155. In questi pazienti non sono stati osservati eventi avversi di grado 3/4 o eventi avversi gravi correlati al trattamento con questo farmaco.

Cobomarsen è un inibitore del microRNA-155. Nel linfoma cutaneo a cellule T (CTCL), così come in alcuni altri tumori del sangue, microRNA-155 è presente a livelli anormalmente elevati e può svolgere un ruolo nella proliferazione delle cellule del sangue e linfatico. L’azienda ritiene che l’inibizione terapeutica di microRNA-155 possa ridurre la proliferazione delle cellule aberranti e le caratteristiche di crescita tumorale di alcuni tipi di cancro.

La società sta attualmente valutando il cobomarsen in tre indicazioni oncologiche nell’ambito dell’attuale studio di Fase 1, tra cui la leucemia/linfoma a cellule T adulte (ATLL), il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e la leucemia linfocitaria cronica (LLC).

Francine Foss, del Yale Cancer Center in New Haven, Connecticut, e Vice Presidente del T-cell Lymphoma Forum, ha presentato i risultati di questo studio in occasione dell’ultima edizione del T-cell Lymphoma Forum. In questo studio tuttora in corso, i ricercatori stanno valutando l’impiego di cobomarsen in pazienti adulti con linfomi a cellule B e T, tra cui micosi fungoidi e ATLL.

I risultati sono disponibili per 8 pazienti affetti da ATLL, età mediana 51 anni (range 40 – 68 anni), che hanno ricevuto una mediana di 4 (range 1-10) terapie sistemiche precedenti. Ai pazienti sono state somministrate 3 dosi da carico di cobomarsen durante la prima settimana del ciclo 1, seguite da dosi settimanali di farmaco; tutte le dosi di cobomarsen erano di 600 mg per infusione endovenosa. Il trattamento con cobomarsen poteva essere continuato fino a progressione di malattia, alla comparsa di eventi avversi clinicamente rilevanti o a tossicità inaccettabile, o fino al termine dello studio. Gli sperimentatori hanno valutato l’efficacia del trattamento almeno una volta al mese monitorando il carico di cellule tumorali nel sangue periferico e nei linfonodi, così come analizzando le modifiche delle manifestazioni cutanee della malattia.

Stabilizzazione e risposta clinica
“Inizialmente, abbiamo osservato alcune risposte molto positive in pazienti che avevano una malattia attiva. In altre parole, la malattia era in progressione dopo il trattamento con la chemioterapia tradizionale,” ha aggiunto la Dr.ssa Foss. “Una volta passati al trattamento con questo composto a base di microRNA, la loro malattia si è stabilizzata e quindi è regredita…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Linfoma/leucemia a cellule T, primi risultati molto incoraggianti su cobomarsen, primo anti microRNA-155”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/oncoemato/linfoma-leucemia-a-cellule-t-primi-risultati-molto-incoraggianti-su-cobomarsen-primo-anti-microrna-155-28742