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Malattie rare – Porfiria, pubblicati risultati studio in fase I su givosiran

Sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati di uno studio di fase I condotto in pazienti con porfiria acuta intermittente trattati con givosiran

Givosiran
Il farmaco, sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals, è una molecola che agisce con un meccanismo d’azione denominato RNA interference (RNAi). Il farmaco è in grado di ridurre in maniera rapida, duratura e dose dipendente i livelli epatici di ALA-sintetasi 1(ALAS1), proteina responsabile della formazione dell’acido aminolevulinico, coinvolto nella sintesi dell’eme. In questo modo si ottiene una corrispondente diminuzione sia di (ALA), il principale metabolita intermedio responsabile delle manifestazioni della malattia, sia del porfobilinogeno (PBG), altro intermedio neurotossico del metabolismo dell’emoglobina e precursore della porfirina. In tal modo givosiran previene o diminuisce significativamente gli attacchi gravi e potenzialmente letali caratteristici della patologia, controlla i sintomi e riduce il carico di malattia.

Il farmaco ha ottenuto risultati positivi in uno studio di fase III in pazienti con porfiria epatica acuta e uno studio di fase I in questi soggetti era stato pubblicato sul NEJM lo scorso aprile.

In base ai risultati di questi studi, Alnylam intende sottoporre all’Fda la richiesta di approvazione del farmaco a metà di quest’anno.

Lo studio sulla porfiria acuta intermittente
Lo studio di fase I è stato suddiviso in tre parti. Nella prima, (parte A) i pazienti con attacchi recenti di porfiria (senza attacchi di malattia nei 6 mesi precedenti all’inizio dello studio) sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una singola iniezione sottocutanea di una di cinque dosi crescenti di givosiran (0,035, 0,10, 0,35, 1,0, o 2,5 mg per chilogrammo di peso corporeo) o placebo. Nella parte B dello studio, i pazienti senza attacchi recenti di malattia sono stati assegnati in modo casuale a ricevere iniezioni di una di due dosi di givosiran somministrate una volta al mese (0,35 o 1,0 mg per chilogrammo) o placebo (in totale di due iniezioni a 28 giorni di distanza)…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte:”Porfiria acuta intermittente, pubblicato sul NEJM studio di fase I su givosiran”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/altri-studi/porfiria-acuta-intermittente-pubblicato-sul-nejm-studio-di-fase-i-su-givosiran-28724