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Malattie genetiche rare – Distrofia muscolar di Duchenne, ‘PRIORITY’: nuovo programma per sostenere i progetti di ricerca

Si parla di finanziamenti per il 2019 per un totale di 500.000 dollari per migliorare la diagnosi e lo screenig della distrofia muscolare di Duchenne. Clinici e ricercatori hanno tempo fino al 31 marzo per presentare le candidature. Il programma annuale si chiama PRIORITY ed è stato lanciato da PTC Therapeutics

Al suo primo anno, PRIORITY finanzierà progetti destinati a migliorare lo screening neonatale della distrofia di Duchenne e a supportare la diagnosi precoce di questa malattia muscolare progressiva e degenerativa.

“Vi sono numerosi scienziati di talento in Italia che sono impegnati a fondo nel campo delle malattie genetiche rare e il programma PRIORITY offrirà un ulteriore sostegno per accelerarne le iniziative”, commenta Alessandra Baroni Medical Affair Directory PTC Therapeutics, Italia.

Il programma PRIORITY 2019 invita i clinici e ricercatori italiani impegnati nel campo della neurologia, della genetica e della pediatria a presentare le candidature entro il 31 marzo 2019. Il finanziamento di 500.000 dollari sarà suddiviso tra i candidati vincitori. I beneficiari delle sovvenzioni PRIORITY saranno annunciati nell’aprile 2019.

Le domande di finanziamento saranno valutate da un Comitato d’esame esterno che comprende esperti indipendenti di distrofia di Duchenne provenienti da ogni parte del mondo.

“Il programma di quest’anno premierà le iniziative innovative per migliorare lo screening neonatale della distrofia di Duchenne che porterà a una diagnosi molto più precoce di questa malattia progressiva”, spiega il Dr. Yann Péréon, Neurologo dell’Ospedale Universitario – CHU Nantes, Francia, che fa parte del Comitato d’esame. “La diagnosi precoce è fondamentale per garantire che i pazienti possano avere accesso tempestivo alle migliori cure e per permettere alle famiglie di pianificare il futuro; incoraggiamo quindi la comunità neuromuscolare a essere creativa, intelligente e sostenibile nelle sue proposte.”

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia rara che colpisce circa 1 su 3.600–6.000 neonati maschi vivi.  Malgrado i miglioramenti delle cure cliniche negli ultimi 20 anni, c’è un ritardo nella diagnosi dei bambini affetti da Duchenne (età media di diagnosi intorno ai 4–4,5 anni) e in molti bambini la malattia viene diagnosticata molto più tardi, quando i benefici degli interventi per ritardare la perdita della deambulazione e allungare la qualità della vita non sono altrettanto ottimali…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “PRIORITY, un nuovo programma per sostenere i progetti di ricerca su malattie genetiche rare”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/altre-news/priority-un-nuovo-programma-per-sostenere-i-progetti-di-ricerca-su-malattie-genetiche-rare–28715