Malattie rare – Sindrome emolitica uremica atipica, il farmaco ravulizumab-cwvz centra l’end point in fase III
“Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che i il farmaco ravulizumab-cwvz ha raggiunto il suo end point primario in uno studio di fase III che ha arruolato pazienti naive alla terapia affetti da sindrome emolitica uremica emolitica atipica (SEUa)
Si tratta di una patologia sistemica ultra rara è caratterizzata dalla formazione di trombi all’interno dei piccoli vasi sanguigni di tutte le parti del corpo, che possono portare a complicanze sistemiche multiorgano. La SEUa è principalmente causata dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento.
Il prodotto è simile a Soliris, farmaco commercializzato sempre da Alexion, che è un inibitore del complemento tipicamente somministrato ogni due settimane. Ultomiris ha un meccanismo d’azione simile, ma richiede un dosaggio meno frequente, ogni otto settimane.
I risultati dello studio, che ha arruolato 56 pazienti, hanno mostrato che nel periodo iniziale di trattamento di 26 settimane, il 53,6% dei pazienti che hanno ricevuto l’inibitore della proteina C5 del complemento a lunga durata d’azione ha avuto una risposta completa nei confronti microangiopatia trombotica (TMA), la complicanza più frequente della malattia…”
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Fonte: “Sindrome emolitica uremica atipica, ravulizumab di Alexion centra l’end point in fase III”, PHARMASTAR
