Malattie rare – Neoplasia delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), FDA approva una terapia
La FDA ha approvato l’infusione di tagraxofusp-erzs (Elzonris) per il trattamento della neoplasia delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni.
Con questa approvazione, la terapia infusionale da Stemline Therapeutics diventa il primo farmaco approvato per questa rara malattia del sangue e del midollo osseo che si presenta comunemente come leucemia o si evolve in leucemia attiva.
La BPDCN, che è principalmente trattata con chemioterapia intensiva e trapianto di midollo osseo, non ha opzioni per pazienti potenzialmente incapaci di resistere a tali terapie.
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Fonte: “Tagraxofusp-erzs for Blastic Plasmocytoid Dendritic Cell Neoplasm”, Rare Disease Report
Tratto da: https://www.raredr.com/news/fda-approves-pair-of-therapies-for-rare-blood-diseases