Malattie rare – Linfoistiocitosi emofagocitica primaria, trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l’interferone-gamma, emapalumab risulta promettente
“Il trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l’interferone-gamma, emapalumab, si è associato a una risposta complessiva (ORR) superiore al 60% in una coorte di bambini affetti da linfoistiocitosi emofagocitica primaria, nello studio NI-0501-04, un trial multicentrico internazionale di fase 2/3 presentato al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), a San Diego
Il trial, in aperto, a braccio singolo è stato coordinato e presentato dal professor Franco Locatelli, dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS di Roma.
La linfoistiocitosi emofagocitica primaria
La linfoistiocitosi emofagocitica è una rara malattia genetica caratterizzata da iperinfiammazione dovuta principalmente all’elevata produzione di interferone-gamma, che porta ad avere febbre prolungata, splenomegalia/epatomegalia, citopenie, coagulopatia, ipertrigliceridemia, emofagocitosi e ipercitochinemia.
Attualmente non ci sono trattamenti approvati per la linfoistiocitosi emofagocitica e i tentativi recenti di migliorare il regime HLH-94, a base di etoposide e desametasone, non hanno mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza globale. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche può essere curativo, ma comporta rischi e complicazioni; inoltre, per arrivarci occorre tenere sotto controllo l’abnorme risposta infiammatoria che caratterizza la malattia.
«I pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica primaria presentano un bisogno medico insoddisfatto. Questi pazienti presentano segni e sintomi clinici severi che, se non riconosciuti e trattati tempestivamente, possono addirittura portare alla morte dei pazienti» ha spiegato Locatelli in conferenza stampa.
Emapalumab
Emapalumab è un anticorpo monoclonale sviluppato specificamente allo scopo di trattare la linfoistiocitosi emofagocitica primaria legandosi all’interferone-gamma e neutralizzandolo. Il farmaco è stato approvato nel novembre scorso dalla Food and Drug Administration come primo trattamento per la linfoistiocitosi emofagocitica primaria e il via libera dell’agenzia si è basato, in parte, sui risultati di questo studio.
«È un IgG1 completamente umana in grado di riconoscere pienamente sia l’interferone-gamma sia l’interferone-gamma legato al suo recettore”, ha spiegato Locatelli, aggiungendo che «l’uso di questo anticorpo monoclonale
impedisce la dimerizzazione dei recettori dell’interferone-gamma, bloccando la cascata che viene attivata dall’iperproduzione di questa molecola».
Il disegno dello studio NI-0501-04
L’analisi ha coinvolto 34 pazienti (età media 0,85 anni; per il 52,9% donne), di cui 27 già trattati senza successo con precedenti terapie e 30 con sintomi di interessamento del sistema nervoso centrale…”
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Fonte: “Emapalumab opzione promettente per la linfoistiocitosi emofagocitica primaria. #ASH2018”, PHARMASTAR
