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Malattie rare – Beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche, nuovo farmaco riduce drasticamente necessità trasfusioni

Il luspatercept è un biologico con un innovativo meccanismo d’azione che agisce sull’eritropoiesi inefficace. Due studi presentati al congresso dell’American Society of Hematology lo hanno testato sulla beta-talassemia e sulle sindromi mielodisplastiche. In entrambi i contesti il farmaco ha corretto l’anemia in una significativa percentuale di pazienti, riducendo così drasticamente la necessità di ricorrere alle trasfusioni. Il farmaco potrebbe arrivare ai pazienti entro la prima metà del 2020 e sarà prodotto da uno stabilimento di Monza

Sono due studi considerati dagli esperti ‘game-changing’ e presentati quest’anno al congresso degli ematologi americani, entrambi legati ad un innovativo farmaco biologico, il luspatercept.

Si tratta di un ‘primo della classe’ dal meccanismo assolutamente innovativo, in grado di correggere l’eritropoiesi inefficace, in patologie distanti anni luce tra loro e accomunate solo dal fatto di rendere l’esistenza del paziente trasfusione-dipendente.

Le entusiasmanti performance del luspatercept sono state testate in due studi di fase III, il BELIEVE su pazienti affetti da beta-talassemia e il MEDALIST su pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche. Patologia genetica rara la prima che vede però l’Italia tra i primi Paesi del mondo occidentale come numero di pazienti interessati; patologie più frequenti e dell’anziano invece le sindromi mielodisplastiche, con un forte carico trasfusionale: ben il 56% dei pazienti afferenti ai centri trasfusionali sono affetti da questa patologia.

A presentare lo studio BELIEVE di fronte alla platea commossa dell’Ash è stata la professoressa Maria Domenica Cappellini (nlla foto), dell’Università di Milano, una delle maggiori esperte mondiali di beta-talassemia per la quale, come ha commentato un suo collega ematologo, i risultati di questo studio rappresentano la ciliegina sulla torta di una prestigiosa carriera.

“Al momento – ha commentato la professoressa Cappellini – lo standard di cura per aiutare i pazienti con beta-talassemia a gestire la loro anemia, è rappresentato dal ricorso a trasfusioni regolari per tutta la durata della vita (anche fin da bambini, dall’età di 1-2 anni); questo può determinare nel tempo patologie da accumulo di ferro e comorbidità potenzialmente fatali. I risultati dello studio BELIEVE sono eccitanti in quanto suggeriscono che il luspatercept può aiutare i pazienti a ridurre questa loro dipendenza dalle trasfusioni”

Lo studio BELIEVE
Lo studio BELIEVE ha valutato l’efficacia di luspatercept su pazienti adulti con beta-talassemia trasfusione dipendente. E’ un trial di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico che ha confrontato luspatercept versus placebo in 336 pazienti adulti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente, randomizzati 2:1 al trattamento con luspatercept per via sottocutanea 1,0 mg/Kg, titolabile fino a 1,75 mg/Kg (224 pazienti) o placebo (112 pazienti) ogni 3 settimane per un periodo fino a 48 settimane. L’età media dei pazienti era di 30 anni in entrambi i rami dello studio, condotto presso 65 centri in 15 nazioni diverse. Anche l’Italia vi ha preso parte con un buon numero di pazienti. I soggetti arruolati richiedevano in media la trasfusione di sei unità di sangue nell’arco di un periodo di 12 settimane, prima dell’inizio dello studio. I ricercatori hanno registrato il numero di unità di sangue che ogni partecipante ha richiesto nel corso degli 11 mesi circa (48 settimane) di durata dello studio…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “ASH/1. Beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche: un nuovo farmaco riduce drasticamente necessità trasfusioni”, Quotidiano sanità

Tratto dahttp://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=68659