Malattie rare – Aciduria glutarica di tipo 1 o deficit di glutaril-CoA deidrogenasi (GDD), patologia neuro-metabolica che può evolvere in tumori cerebrali
Patologia a trasmissione autosomica recessiva, clinicamente contrassegnata dalla ricorrenza di gravi crisi encefalopatiche. La somministrazione precoce di una rigida dieta può rendere questa patologia trattabile. trasforma questa patologia potenzialmente letale in una malattia trattabile, anche se la persistenza di livelli patologici di acido glutarico può causare complicanze gravi...
Sindrome di Brugada – Scoperta la causa principale del rischio di aritmie gravi e morte improvvisa
"La scoperta sulla causa principale della rara patologia cardiaca si deve ad uno studio condotto presso la Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS – Università Cattolica e pubblicato sulla prestigiosa rivista Journal of the American College of Cardiology e potrebbe portare a nuovi test prognostici...
Carcinoma polmonare non a piccole cellule ALK-positivo, Commissione europea ha approvato ‘brigatinib’
"La Commissione europea ha approvato brigatinib per il trattamento dei pazienti con tumore al polmone non a piccole cellule ALK-positivo precedentemente trattati con crizotinib. Sviluppato da Takeda, sarà messo in commercio con il marchio Alunbrig La decisione della Commissione Europea comporta che brigatinib è ora approvato...
Diabete di tipo 2 – Fda sospende gli studi su nuovo regolatore metabolico
"L'Fda ha sospeso l'autorizzazione alla sperimentazione sull'uomo del candidato farmaco ZGN-1061 della biotech statunitense Zafgen, un inibitore MetAP2 sperimentale di seconda generazione studiato per il trattamento del diabete di tipo 2. La compagnia è impegnata a sviluppare nuove terapie per i pazienti affetti da una...
Tumori – Fda approva ‘larotrectinib’, un farmaco jolly efficace contro diversi tipi
"L'Fda ha approvato larotrectinib nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da tumori solidi localmente avanzati o metastatici, che presentano fusioni geniche di NTRK. Queste ultime sono alterazioni presenti in una vasta serie di neoplasie che danno luogo a un'attivazione incontrollata del recettore TRK...
Asma – ‘Dupilumab’ ne migliora in modo significativo il controllo
"Il controllo dell'asma, misurato dal questionario validato ACQ-5, migliora in modo significativo con dupilumab, indipendentemente da storia pregressa di riacutizzazione di malattia. Queste le conclusioni di un'analisi post-hoc dei dati di un trial registrativo di fase 3, presentata a Seattle, negli USA, in occasione del...
Asma grave – Al via la campagna di sensibilizzazione e di informazione “CHIAMALA COL SUO NOME”
"Realizzata e promossa da Respiriamo Insieme Onlus, la campagna vuole fare chiarezza su una patologia che in Italia colpisce 300.000 persone, ma che è ancora oggi sotto diagnosticata L’obiettivo è, prima di tutto, quello di fare chiarezza e distinguere l’asma grave dall’asma, creando nei pazienti una...
Staphylococcus epidermidis responsabile di infezioni correlate all’assistenza (ICA) – Ministero Salute consiglia uso prudente degli antibiotici
"Dal Ministero si spiega che lo Staphylococcus epidermidis è spesso responsabile di infezioni correlate all’assistenza (ICA), soprattutto perché in grado di creare biofilm e contaminare dispositivi medici. L’antibiotico di scelta è la vancomicina, tuttavia sono stati isolati ceppi resistenti anche a tale antimicrobico. Attualmente lo...
Epatite C – È possibile ridurre la terapia con agenti antivirali ad azione diretta (Daa) da 12 a 6 settimane
"Uno studio pilota condotto in Israele ha registrato, nella terapia dell’HCV, l’efficacia degli agenti antivirali ad azione diretta (Daa) già a 6 settimane dall’inizio del trattamento. Un’indicazione che, se confermata da ulteriori studi, potrebbe dimezzare i costi di queste terapie rivoluzionarie (Reuters Health) – Gli agenti antivirali...
Malattie rare – Talassemia trasfusione-dipendente, bene denosumab in fase 2 per l’osteoporosi causata dalla malattia
"Un trattamento con denosumab, praticato due volte l'anno, è in grado di migliorare la densità minerale ossea a livello del rachide in soggetti affetti da osteoporosi (OP) causata da talassemia trasfusione-dipendente. Lo dimostrano i risultati di uno studio di fase 2 pubblicato sulla rivista Blood...