Malattie rare – Tumori gastrointestinali, promettente combinazione di dabrafenib e trametinib
“Il trattamento con la combinazione dell’inibitore di BRAF dabrafenib e dell’inibitore di MEK trametinib ha portato a risposte incoraggianti in pazienti con due tumori rari e incurabili del tratto digerente, in uno studio di fase 2 presentato da poco a Dublino, al 30° Symposium on Molecular Targets and Cancer Therapeutics, un convegno organizzato congiuntamente dalla European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC), il National Cancer Institute (NCI) e l’American Association for Cancer Research (AACR)
«Questo è uno dei pochissimi studi su farmaci a bersaglio molecolare per il carcinoma delle vie biliari e l’adenocarcinoma dell’intestino tenue, ed è la prima volta che abbiamo ottenuto dati su farmaci che hanno come bersaglio una mutazione del gene BRAF in questi pazienti. I risultati rafforzano l’idea che tutti i pazienti affetti da un tumore delle vie biliari dovrebbero essere testati per vedere se sono portatori della mutazione» ha affermato il primo autore dello studio, Zev A. Wainberg, professore associato alla David Geffen School of Medicine dell’Università della California di Los Angeles
«Si tratta di pazienti con tumori rari e aggressivi, con prognosi molto sfavorevoli e per i quali esistono attualmente poche opzioni terapeutiche. Questi sono risultati significativi e promettenti che dimostrano come BRAF sia un bersaglio validato nei pazienti affetti da carcinoma delle vie biliari» ha aggiunto il professore.
Studio a braccio singolo su 36 pazienti
Lo studio presentato al convegno, a singolo braccio, ha coinvolto 36 pazienti con carcinoma delle vie biliari o adenocarcinoma dell’intestino tenue trattati con la combinazione di dabrafenib 150 mg due volte al giorno e trametinib 2 mg una volta al giorno.
Tutti i pazienti erano portatori della mutazione V600E del gene BRAF, che è presente in un certo numero di tumori maligni e si trova in circa il 15% dei carcinomi delle vie biliari e degli adenocarcinomi dell’intestino tenue. Tutti i partecipanti avevano una malattia in stadio avanzato o metastatico ed erano già stati sottoposi a molteplici linee di terapia.
Tredici dei 32 pazienti (il 41%) con carcinoma delle vie biliari e due dei tre (il 67%) con adenocarcinoma dell’intestino tenue hanno risposto al trattamento con la combinazione degli inibitori di BRAF e MEK, ottenendo una riduzione del tumore.
Risposte durature
A novembre 2018, sei dei pazienti con carcinoma delle vie biliari stavano ancora rispondendo al trattamento, con una durata della risposta di almeno 6 mesi.
Il tempo mediano di progressione è risultato di 7,2 mesi e alcuni pazienti hanno ottenuto una stabilizzazione della malattia per più di un anno…”
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Fonte: “Tumori gastrointestinali rari, promettente la combinazione di dabrafenib e trametinib”, PHARMASTAR
