Malattie rare – Talassemia trasfusione-dipendente, bene denosumab in fase 2 per l’osteoporosi causata dalla malattia
“Un trattamento con denosumab, praticato due volte l’anno, è in grado di migliorare la densità minerale ossea a livello del rachide in soggetti affetti da osteoporosi (OP) causata da talassemia trasfusione-dipendente. Lo dimostrano i risultati di uno studio di fase 2 pubblicato sulla rivista Blood Advances, che ha anche documentato una riduzione del dolore percepito e un miglioramento della qualità di vita di questi pazienti
Razionale dello studio
Con l’incremento della sopravvivenza dei pazienti affetti da talassemia trasfusione-dipendente grazie ai programmi di trasfusione e alla terapia chelante, è aumentata, al contempo, l’incidenza di alcune co-morbilità, come osteopenia e OP.
L’OP colpisce quasi il 40% dei pazienti con talassemia trasfusione-dipendente e “…la sfida terapeutica che si ha di fronte nel contrasto di questa condizione risiede nel fatto che, a fronte della normalizzazione dei livelli di emoglobina, di una terapia di sostituzione ormonale adeguata e di un’efficace terapia ferro-chelante, il turnover osseo resta alterato in senso negativo, mentre l’aumentata durata della fase di riassorbimento osseo si traduce in una severa riduzione della densità minerale ossea – scrivono i ricercatori nell’introduzione al lavoro”.
“L’aumentato riassorbimento osseo osservato nei pazienti con OP indotta da talassemia – continuano i ricercatori – ha portato all’impiego di bisfosfonati (BSF) in questo sottogruppo di pazienti, dal momento che i BSF sono dei potenti inibitori del riassorbimento osseo mediato dagli osteoclasti”.
Alcuni studi hanno suggerito, peraltro, un ruolo primario del pathway molecolare RANK/RANKL/OPG nell’attivazione e proliferazione dei precursori degli osteoclasti:”E’ stato dimostrato da alcuni studi che i livelli di RANKL circolante, l’attivatore degli osteoclasti più potente, sono elevati nei pazienti con talassemia trasfusione-dipendente e che questi sono associati a ridotta densità minerale ossea.
Denosumab – un anticorpo monoclonale totalmente umanizzato – inibisce RANKL con elevata efficacia sia in pazienti osteoporotici di ambo i sessi che nella malattia ossea associata a presenza di neoplasie solide e di mieloma multiplo…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Osteoporosi causata da talassemia trasfusione-dipendente, bene denosumab in fase 2”, PHARMASTAR
