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Malattie rare – Analisi retrospettiva degli studi per la determinazione del dosaggio dei farmaci orfani autorizzati nell’UE

Il numero elevato di necessità non ancora soddisfatte per molte malattie rare contribuisce ad aumentare la pressione in direzione di una registrazione rapida di nuovi farmaci orfani, che di per sé sono già difficili da sperimentare in ambito clinico a causa del numero ridotto di pazienti, dell’eterogeneità della malattia, delle conoscenze insufficienti della patologia e della mancanza di misure appropriate della farmacodinamica.

Per queste ragioni, la qualità degli studi per la determinazione del dosaggio può essere scarsa. Gli autori dell’articolo pubblicato in Journal of Clinical Pharmacology si sono chiesti in che misura si conducono studi per la determinazione del dosaggio, quali sono le principali difficoltà riscontrate nella determinazione della dose corretta dei farmaci orfani e come queste difficoltà vengono affrontate per i medicinali orfani immessi nel mercato europeo. Gli autori hanno osservato che gli studi per la determinazione del dosaggio venivano condotti solo in due terzi dei dossier di farmaci orfani autorizzati (per le malattie metaboliche e i tumori solidi). Inoltre, gli studi condotti dopo l’immissione in commercio spesso indicavano che le dosi registrate non erano ottimali, ma che non venivano comunque modificate dopo l’immissione in commercio. Gli autori ritengono che linee guida per questi studi, nel periodo precedente all’immissione in commercio e l’introduzione di obblighi dopo l’immissione, potrebbero generare dati più solidi che darebbero benefici ai pazienti e ai provider di assistenza sanitaria.

J Clin Pharmacol. 2018 Sep 7

Consult l’abstract su PubMed

Fonte: orphaNews Italia

Tratto dahttp://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-22-novembre-2018.html