Malattie rare – Sarcoma alveolare delle parti molli avanzato, risposte incoraggianti con l’inibitore di PD-L1 ‘atezolizumab’
“L’inibitore di PD-L1 atezolizumab sembra essere un trattamento promettente per il sarcoma alveolare delle parti molli avanzato. Ad alimentare le speranze sono i risultati di uno studio di fase 2 presentato a Roma, al congresso della Connective Tissue Oncology Society (CTOS)
Nel trial, infatti, il tasso di risposta obiettiva (ORR) dei pazienti trattati con atzolizumab è risultato del 42% e 8 pazienti su 19 hanno mostrato risposte parziali al trattamento, ha riferito Geraldine O’Sullivan Coyne, del National Cancer Institute (NCI) di Bethesda.
Il tempo mediano di ottenimento della prima risposta è stato di 5 cicli (range: 4-19 cicli) e il tempo mediano di trattamento pari di 11 cicli (range: 1-25 cicli).
Forse ancora più sorprendente, ha sottolineato la Coyne, è il fatto che un paziente adolescente con sarcoma alveolare delle parti molli abbia avuto una risposta marcata. Il farmaco è stato somministrato al paziente con una procedura di accesso ad hoc dopo che ricercatori dell’NCI’s Pediatric Preclinical Testing Consortium hanno documentato un’espressione elevata di PD-L1 in due modelli di xenotrapianto di sarcoma alveolare delle parti molli. Questa scoperta, secondo la Coyne, suggerisce come il pathway di PD-1 probabilmente contribuisca all’immunosoppressione in questa neoplasia.
La rarità di questo particolare sottotipo di sarcoma ha rappresentato un problema per l’arruolamento, ragion per cui, ha detto l’oncologa, si è coinvolto l’NCI per estendere il network delle sperimentazione clinica tramite l’Experimental Therapeutics Clinical Trials Network del NCI stesso, al fine di promuovere la collaborazione tra persone che lavorano sugli stessi quesiti di ricerca, condurre studi clinici preliminari su farmaci da utilizzare in tumori per i quali ci sono nessuna o poche opzioni teraputiche, e integrare i dati preclinici utilizzando campioni clinici per l’analisi dei biomarcatori.
Nello studio presentato a Roma, gli autori volevano vedere almeno tre responder fra i 24 pazienti valutabili per poter definire il farmaco un “regime interessante da valutare ulteriormente”…”
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Fonte: “Sarcoma alveolare delle parti molli avanzato, risposte incoraggianti con atezolizumab”, PHARMASTAR
