Malattie rare – Rapporto OSSFOR: Farmaci orfani, sono sempre di più, aumenta la complessità della loro gestione
“La ricerca e sviluppo di trattamenti per malattie rare sembra in buona salute. I dati positivi di questo importante settore della medicina sono evidenziati nel 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore
Nel 2018, 9 nuovi farmaci sono stati autorizzati all’immissione in commercio, per un totale di 95 farmaci orfani commercializzati in Italia.
E a livello nazionale (AIFA) si registra una significativa riduzione dei tempi del processo di approvazione negli ultimi anni: tra autorizzazione EMA e determina di prezzo e rimborso, si passa, infatti, da 35 mesi nel triennio 2003/2005, a 11 mesi nel triennio 2015/2017.
I dati positivi – che attestano una particolare attenzione per questo settore sia da parte di chi investe nella ricerca, che degli enti regolatori – sono evidenziati nel 2° Rapporto dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), presentato oggi a Roma a un pubblico di esperti, politici e stakeholder del settore.
“La crescita dei farmaci orfani è in larga parte derivante dall’innovazione e dal naturale e progressivo uptake di nuove molecole. – spiega Francesco Macchia, coordinatore OSSFOR – Maggiori consumi e spesa dipendono in larga misura dall’immissione in commercio di farmaci di nuova generazione negli ultimi tre anni, mentre la spesa per i farmaci più vecchi è addirittura diminuita, per la prima volta, di circa il 5%. Le particolari tutele previste a livello internazionale e nazionale per questo settore sembrano finalmente dare i primi significativi frutti: per il futuro diventa fondamentale dare stabilità al settore in modo dare risposta alle più di 6000 malattie rare che ancora non hanno una vera e propria opportunità terapeutica.”
Il Rapporto OSSFOR presenta, per il secondo anno, un’analisi dell’impatto economico delle malattie rare e dei farmaci orfani sul Servizio sanitario e un monitoraggio dell’evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare. Il documento si avvale delle analisi dei database amministrativi Regionali: dopo quelli della Regione Lombardia e Puglia contenuti nel 1° Rapporto, quest’anno si è sviluppata una collaborazione con la Regione Campania. I dati della Campania essendo più recenti, contengono anche i casi riconosciuti con i nuovi “Livelli essenziali di assistenza”. L’estensione dell’elenco delle esenzioni ha incrementato del 6% l’esenzioni per MR; i “nuovi casi” si concentrano prevalentemente nella fascia di prevalenza degli ultra rari e fanno registrare una spesa media pro-capite maggiore del 23,4% rispetto alla media dei soggetti con malattie rare.
Per quanto concerne i costi per il SSN, la spesa media annua pro-capite dei malati rari esenti risulta compresa nel range € 4.217-5.384, comprendente farmaceutica convenzionata e in File F, diagnostica, analisi di laboratorio, visite, ricoveri ordinari e diurni. Dai dati emersi dal Rapporto, si può stimare che la quota capitaria di spesa per i malati rari, in media, non si discosta significativamente da quella dei pazienti cronici con due co-morbilità.
Secondo quanto emerge dal Rapporto, si rileva una difforme distribuzione sul territorio dei pazienti affetti da malattie rare e una rilevante concentrazione dei casi in alcune aree, tale da potersi escludere un effetto dovuto al caso; ne segue l’evidente complessità della gestione dei pazienti con malattie rare, sia in termini di dimensionamento dell’offerta, ovvero di presenza di presidi della rete per la diagnosi e terapia, sia in termini finanziari…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Farmaci orfani, sono sempre di più, aumenta la complessità della loro gestione. Rapporto OSSFOR”, PHARMASTAR
