Malattie rare – Malattia di Niemann-Pick tipo C, uno strumento per stratificare i pazienti affetti e per il reclutamento nelle sperimentazioni cliniche
Nell’ambito delle sperimentazioni cliniche, molti trattamenti non prendono in considerazione i tassi individuali di progressione della malattia, al posto dell’età o dei segni neurologici.
Uno studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases analizza le prestazioni di un indice di incremento annuale della gravità (ASIS – annual severity increment score) che misura il tasso di progressione della malattia. ASIS ha permesso di ottenere una maggiore omogeneità della coorte dello studio rispetto all’inclusione basata sull’età.
Gli autori ritengono che ASIS potrebbe essere un sistema di misurazione utile per il monitoraggio clinico, il reclutamento nelle sperimentazioni, la prognosi e la misurazione della risposta al trattamento.
Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 16;13(1):143
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Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-26-ottobre-2018.html
