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Malattie rare – Registri: potenziali applicazioni per influenzare lo sviluppo di nuovi trattamenti farmacologici

Un nuovo studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases si sofferma sul ruolo dei registri di malattie rare nella progettazione delle sperimentazioni cliniche. 

Gli autori descrivono le potenziali applicazioni dei registri di malattie rare e i tipi di informazioni che dovrebbero contenere, a supporto della progettazione delle sperimentazioni cliniche nell’ambito del processo di sviluppo di farmaci.

Sottolineano inoltre che la progettazione di un registro effettuata tenendo in considerazione una futura sperimentazione clinica permette di ridurre notevolmente i tempi per la fase di sviluppo clinico.

La checklist sviluppata dallo studio può aiutare nella definizione delle variabili adeguate da includere nella sperimentazione.

Orphanet J Rare Dis. 2018 Sep 5;13(1):154

Consulta l’abstract su PubMed

Fonte: orphaNews Italia

Tratto dahttp://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-26-ottobre-2018.html