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CAR-T therapy – Ventenne malato di leucemia muore per conseguenza rara e imprevista della terapia

Al giovane restavano pochi mesi di vita, tutte le cure standard avevano fallito. Trattato con l’innovativa terapia ha avuto un effetto mai verificatosi prima che gli è stato fatale. L’esperto: «Nessun allarme, servono solo cautele e centri di grande esperienza»

Un giovane ragazzo americano di 20 anni, malato di una forma molto aggressiva di leucemia linfoblastica acuta, è morto per una rarissima e inattesa conseguenza della innovativa e molto promettente CAR-T therapy. Il caso è stato riportato all’attenzione degli specialisti sull’ultimo numero della rivista scientifica Nature Medicine e viene attentamente studiato per evitare che si ripetano casi simili. Di CAR-T therapy si è parlato moltissimo nei mesi scorsi e, visto il suo grande potenziale, torneremo ad occuparcene spesso: oggi approvato anche in Europa, ma non ancora disponibile in Italia, in due differenti “versioni” destinate entrambe a malati gravi e senza altre opzioni di cura disponibili, questa sorta di auto-trapianto potenziato può trasformare in curabile, persino guaribile, un paziente ormai dato per spacciato. «Trattandosi di una cura molto “potente” e aggressiva, sappiamo che può avere complicanze anche molto gravi – dice Paolo Corradini, presidente della Società italiana di ematologia e direttore della Divisione di Ematologia all’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. Per questo servono centri altamente specializzati nella gestione e non è una terapia che può essere somministrata in tutti gli ospedali. D’altro canto la vicenda di questo ragazzo non deve creare allarmismi ingiustificati e va inquadrata correttamente».

Restavano pochi mesi di vita, tutte le cure avevano fallito

La vicenda risale a qualche anno fa (non è stata ufficialmente resa nota la data per tutelare la privacy del ragazzo) e viene approfonditamente descritta su Nature Medicine: il giovane paziente, è stato curato alla University of Pennsylvania Center for Innovation, uno dei primi centri al mondo a studiare e testare le CAR-T. Dopo la diagnosi di leucemia linfloblastica acuta a cellule B il ventenne era stato sottoposto a diverse terapie standard, ma la malattia si era sempre ripresentata. Per questo i medici del Children’s Hospital di Philadelphia, dove era in cura, hanno deciso di arruolarlo in uno dei primi protocolli sperimentali con CTL019: ora il farmaco derivato dal CTL019, tisagenlecleucel, è approvato per l’uso in bambini e giovani adulti con forme refrattarie di leucemia linfoblastica acuta sia negli Usa che in Europa.La malattia gli lasciava pochi mesi di vita e la speranza era quella di riuscire a sconfiggerla utilizzando la stessa strategia che ha già portato a lunghe remissioni (la leucemia è scomparsa, ma servono grandi cautele prima di poter parlare di effettiva guarigione) in diversi pazienti gravi come lui, tra i quali l’esempio più «felice» è quello della piccola Emily Whitehead, la prima bambina a ricevere la cura nel 2012 (quando aveva 6 anni) e che oggi sta bene, senza alcuna traccia del tumore.

Una conseguenza rarissima, mai verificatasi, del tutto imprevista

All’inizio anche per il 20enne le cose sembravano volgere la meglio: in seguito al trattamento la leucemia è andata in completa remissione, ma nove mesi dopo il ragazzo ha avuto una violenta ricaduta che ne ha causato il decesso.Per capire cosa è accaduto, occorre ricordare come funzionano le CAR-T.«La tecnica consiste nel prelevare dal sangue del paziente i suoi linfociti T (principali artefici della risposta immunitaria contro il tumore) sui quali viene indotta, con tecniche di ingegneria genetica, la capacità di riconoscere e uccidere specificamente le cellule cancerose, spiega Corradini. In pratica, tramite un virus non patogeno, viene introdotto nei linfociti T un gene che produce un recettore, chiamato CAR (Chimeric antigen receptor), che riconosce una proteina espressa sulle cellule della leucemia. I linfociti così rimaneggiati e potenziati vengono re-infusi nel paziente e cominciano la loro battaglia contro la malattia». In pratica, nel caso in questione, la CAR-T therapy non ha potenziato e armato soltanto le cellule che dovevano combattere il cancro, ma anche una singola cellula leucemica che si è così resa «invisibile» all’attacco terapeutico, è rimasta nell’organismo del giovane e per mesi si è moltiplicata in modo incontrollato, provocando poi la violenta ricaduta e il suo decesso.

CAR-T: terapie efficaci, potenti e nuove. Per questo servono cautele

Finora sono stati ottenuti risultati molto soddisfacenti nei linfomi e in alcune forme di leucemia, in adulti e bambini. E dati incoraggianti sono stati presentati anche nel mieloma multiplo, sempre su pazienti che non rispondono ai trattamenti standard e che attualmente non hanno altre opzioni di cura a disposizione.Ma gli specialisti sono ben consapevoli dei rischi collegati a questa procedura: «La grande potenza e velocità di azione di queste cellule può creare violente reazioni nell’organismo di una minoranza dei pazienti, come la sindrome da rilascio citochinico – chiarisce Corradini -…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Ventenne malato di leucemia muore per conseguenza rara e imprevista della CAR-T therapy”, CORRIERE DELLA SERA / SPORTELLO CANCRO

Tratto dahttps://www.corriere.it/salute/sportello_cancro/18_ottobre_09/ventenne-malato-leucemia-muore-conseguenza-rara-imprevista-car-t-therapy-cb8e1378-cbcd-11e8-aded-8f93fbdbc3cc.shtml