Malattie rare – Sindrome di Marfan, ‘irbesartan’ rallenta progressione dilatazione aortica
“Secondo i dati dello studio AIMS, presentato al recente Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018) a Monaco di Baviera, irbesartan a dosi standard è collegato a una significativa diminuzione del tasso di dilatazione aortica nei pazienti con sindrome di Marfan
Le principali caratteristiche della patologia
La sindrome di Marfan – è stato ricordato – è una patologia autosomica dominante che colpisce il tessuto connettivo e si caratterizza per un’anomala produzione della proteina fibrillina1 causata da una mutazione del gene FBN1 situato nel cromosoma 15.
Le manifestazioni della sindrome di Marfan interessano gli organi che contengono tessuto connettivo come il sistema scheletrico, gli occhi, i polmoni, il cuore e i vasi sanguigni. L’interessamento dell’apparato cardiovascolare comprende alterazioni talora molto gravi: la comparsa di una dissecazione dell’aorta non è rara.
Mentre un paziente diagnosticato sarà seguito durante tutta l’evoluzione della malattia e quindi monitorato con ecocardiogramma per le sue eventuali modifiche delle misure aortiche (e, nel caso, operato prima che si arrivi alla dissecazione), le persone che non ricevono una diagnosi rischiano di essere colpite improvvisamente dalla patologia aortica con conseguenze spesso drammatiche.
Il trial AIMS
1) Obiettivo e metodi
Nel trial AIMS, un gruppo di ricercatori guidato da Michael Mullen, dell’Ospedale St. Bartholomew di Londra, hanno assegnato in modo randomizzato pazienti di età compresa tra 6 e 40 anni con sindrome di Marfan in 22 centri del Regno Unito a irbesartan o placebo. L’intenzione degli autori era quella di reclutare 490 pazienti, ma hanno raggiunto solo la quota di 192 soggetti.
Dopo un periodo iniziale di run-in durante il quale tutti i pazienti hanno ricevuto irbesartan alla dose di 75 mg, in 104 pazienti si è proceduto a una titolazione della dose fino al target di 300 mg per quelli di peso superiore a 50 kg e di 150 mg per i pazienti di peso inferiore a 50 kg oppure si è somministrato un placebo. Il trattamento con beta-bloccanti non era obbligatorio, ma è stato incoraggiato in quanto si tratta di un trattamento standard, ha specificato Mullen nella sua presentazione all’ESC.
I pazienti sono stati seguiti per un massimo di 5 anni e sottoposti annualmente a ecocardiografia, per la cui esecuzione è stato utilizzato un laboratorio centralizzato. L’endpoint primario era il cambiamento annuo nel diametro della radice aortica e gli endpoint secondari includevano variazioni annuali relative allo z score (punteggio standardizzato), eventi clinici e necessità di chirurgia, inclusa la dissecazione aortica…”
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Fonte: “Sindrome di Marfan, irbesartan rallenta la progressione della dilatazione aortica”, PHARMASTAR
