Malattie rare – Adrenoleucodistrofia, confermati in fase 2/3 benefici terapia genica Lenti-D
“Sono stati annunciato i risultati aggiornati emersi dallo studio di Fase 2/3 Starbeam (ALD-102) relativi alla propria terapia genica sperimentale con Lenti-D™ in ragazzi di età compresa tra 0 e 17 anni affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD). Inoltre sono stati comunicati i dati iniziali dello studio osservazionale ALD-103, attualmente in corso, volto a valutare gli esiti del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) in ragazzi di età compresa tra 0 e 17 anni affetti da CALD. I dati sono stati presentati in occasione del Simposio 2018 della Society For the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) tenutosi ad Atene, Grecia
Bluebird bio ha inoltre raggiunto un accordo generale con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e con l’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) sul programma di sviluppo clinico volto a supportare le future domande di autorizzazione all’immissione in commercio di Lenti-D nella CALD.
Risultati aggiornati: studio di Fase 2/3 Starbeam
Lo studio di Fase 2/3 Starbeam ha raggiunto il target di arruolamento. I dati riportati si riferiscono ad un totale di 31 pazienti al 25 aprile 2018. Di questi 31 soggetti, 29 hanno ricevuto Lenti-D, con un follow-up mediano di 34 mesi (0,4-54 mesi). L’endpoint primario di efficacia dello studio di Fase 2/3 Starbeam consiste nella percentuale di pazienti in vita e liberi dalle invalidità funzionali maggiori (MFD) al mese 24. Le MFD, comunemente attribuite alla CALD e ritenute in grado di pregiudicare le capacità del paziente di vivere in maniera indipendente, consistono di sei invalidità gravi: la perdita della capacità di comunicare, la cecità corticale, la necessità di nutrizione parenterale, l’incontinenza totale, la dipendenza dalla sedia a rotelle e la perdita completa dei movimenti volontari.
Come riportato nel New England Journal of Medicine (ottobre 2017), dei 17 pazienti trattati con Lenti-D, che hanno completato i 24 mesi di follow-up, 15 (88%) erano in vita e liberi da MFD; dei restanti due, uno si è ritirato dallo studio e uno è deceduto in seguito al rapido sviluppo di MFD post-trattamento. Tutti i pazienti liberi da MFD a 24 mesi (n = 15) sono rimasti tali. Il follow-up mediano per il gruppo iniziale (n = 17) di 41,4 mesi (13,4-54,0 mesi).
In seguito, altri 12 pazienti hanno ricevuto Lenti-D nello studio di Fase 2/3 Starbeam. Sebbene questi individui non abbiano ancora raggiunto l’endpoint primario del follow-up di 24 mesi, al 25 aprile 2018, non sono stati riportati casi di MFD. Il follow-up mediano per questa coorte aggiuntiva di pazienti è 4,2 mesi (0,4-11,7 mesi)…”
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Fonte: “Adrenoleucodistrofia, confermati in fase 2/3 i benefici della terapia genica Lenti-D”, PHARMASTAR
