Malattie rare – Miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM), FDA conferisce designazione ‘RMAT’ (Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate) ad ‘AT132’
La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso una designazione Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate (RMAT) ad Audentes Therapeutics per il loro prodotto ‘AT132’ per il trattamento di pazienti con miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM), una malattia congenita estremamente rara. 
“Siamo lieti che la FDA abbia assegnato la designazione RMAT all’AT132, un’importante pietra miliare normativa che mette in evidenza il potenziale di trasformazione dell’AT132 come terapia per il trattamento dell’ XLMTM, una rara malattia congenita”, ha affermato Mary S. Newman, Senior Vice President Audentes di Affari regolatori in una recente dichiarazione.
L’XLMTM è causata da mutazioni nel gene MTM1 che portano alla disfunzione della proteina miotubularina, che è richiesta per lo sviluppo, la maturazione e il mantenimento delle cellule muscolari scheletriche. Secondo Audentes, l’obiettivo della loro terapia genica, AT132, è ottenere un’espressione a lungo termine della miotubularina attraverso la somministrazione di un vettore AAV8 che trasporta una copia funzionale del gene MTM1.
La designazione RMAT è un importante riconoscimento da parte della FDA che indica che il candidato prodotto di Audentes potrebbe avere un potenziale beneficio in pazienti che hanno un’alta esigenza medica insoddisfatta, come quelli con XLMTM, secondo la società di biotecnologia.
Questo tipo di designazione è uno dei più recenti programmi della FDA che sono stati sviluppati per accelerare lo sviluppo di trattamenti per malattie gravi e spesso mortali; la designazione è stata creata appositamente per i prodotti di terapia cellulare e genica.
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Fonte: “FDA Grants RMAT Designation to AT132 for Patients with X-Linked Myotubular Myopathy”, Rare Disease Report
Tratto da: https://www.raredr.com/news/fda-grants-rmat-designation-at132-patients-xlinked-myotubular-myopathy
