Malattie rare – Linfoma periferico a cellule T, concessa designazione di farmaco orfano a trattamento ‘CPI-614’
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano a CPI-613 della Rafael Pharmaceuticals, Inc. per il trattamento del linfoma periferico a cellule T (PTCL). 
CPI-613 è un nuovo analogo dell’acido lipoico con un’attività antitumorale che inibisce multipli enzimi bersaglio all’interno del ciclo dell’acido tricarbossilico. Attualmente, 10 pazienti con linfoma a cellule T recidivante o refrattario sono in fase di studio in uno studio di fase 1 con CPI-614 in combinazione con bendamustina. Dei 10 pazienti trattati, 7 sono stati valutati per l’efficacia del trattamento.
“La designazione di farmaco orfano in questo caso fornisce speranza alla popolazione di pazienti a basso rischio e ci ispira a continuare il nostro sforzo instancabile per portare a questi pazienti un’opzione di trattamento legittima”, ha detto Zanetta Lamar, MD, il principale investigatore del processo a Wake Forest Battista, in una recente dichiarazione.
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Fonte: “Orphan Drug Designation Granted to Peripheral T-Cell Lymphoma Treatment, CPI-614”, Rare Disease Report
