Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), concesse designazioni di Farmaco orfano e di Patologia Pediatrica Rara

Ieri mattina, 16 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano e una designazione di Patologia Pediatrica Rara al WVE-210201 della Wave Life Sciences Ltd. per il trattamento della Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una fatale malattia neuromuscolare genetica legata all’X. 

“Siamo molto lieti di ricevere queste 2 importanti designazioni dalla FDA e crediamo che rafforzino ulteriormente il potenziale di WVE-210201 per aiutare i ragazzi affetti dalla DMD”, ha detto Michael Panzara, MD, MPH, capo della neurologia in franchising delle Wave Life Sciences, in una dichiarazione recente.

Attualmente, WVE-210201 è in fase di studio in uno studio clinico di fase 1 in corso, globale, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, studiato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e le concentrazioni plasmatiche di singole dosi ascendenti endovenose del farmaco nei pazienti con pazienti DMD che hanno mutazioni genetiche suscettibili all’esone 51 suscettibile al salto (exon 51 skipping).

Si prevede che quaranta pazienti saranno arruolati nello studio, compresi i pazienti ambulatoriali e non ambulatorialmente di età compresa tra 5 e 18 anni.

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Fonte: “DMD Treatment Granted Orphan Drug & Rare Pediatric Disease Designations”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/dmd-treatment-granted-orphan-drug-rare-pediatric-disease-designations