Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), FDA conferisce designazione di farmaco orfano a ‘Livantra’
La mattina del 14 agosto 2018 la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso una designazione di farmaco orfano in una seconda indicazione alla versione liquida riformulata, riproposta dalla Martin Pharmaceuticals, del farmaco trimetazidina (LIVANTRA) e per il trattamento dell’Ipertensione arteriosa polmonare (PAH) 
“La teoria metabolica della PAH sta rapidamente guadagnando un seguito più ampio”, ha affermato Sven Jacobson, CEO di Martin Pharmaceuticals in esclusiva al Rare Disease Report.
“Questa designazione di farmaco orfano è un importante risultato per il progresso dei nostri piani di sviluppo per il farmaco ‘LIVANTRA’ al fine di combattere l’Ipertensione arteriosa polmonare (PAH).
Riteniamo che LIVANTRA possa migliorare significativamente le opzioni di trattamento attualmente disponibili per questa popolazione di pazienti disperatamente bisognosa “.
LIVANTRA ripristina l’omeostasi cellulare attraverso la sua capacità di inibire la beta ossidazione degli acidi grassi, che migliora l’ossidazione del glucosio e previene una diminuzione dei livelli intracellulari di ATP.
Principalmente, la trimetazidina dicloridrato è stata utilizzata per il trattamento dell’angina pectoris.
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Fonte: “FDA Grants Orphan Drug Designation to Livantra for Pulmonary Arterial Hypertension”, Rare Disease Report
