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Malattie rare – Sindrome di Angelman, FDA conferisce designazione di farmaco orfano a NSI-189

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha deciso di concedere una designazione di farmaco orfano a NSI-189 di Neuralstem, Inc. per il trattamento della Sindrome di Angelman, una rara malattia genetica congenita causata da un difetto dell’espressione della copia materna del gene  UBE3A localizzato sul braccio lungo del cromosoma 15. 

“La Sindrome di Angelman è una malattia rara che necessita di notevoli bisogni tuttora insoddisfatti e per la quale non esistono terapie approvate dalla FDA”, ha commentato Jim Scully, amministratore delegato di Neuralstem in una recente dichiarazione.

“La designazione di farmaco orfano è un importante traguardo normativo nello sviluppo di NSI-189 e ci impegniamo a valutarne il ruolo come trattamento per migliorare la vita dei pazienti con la Sindrome di Angelman”.

NSI-189 è il composto principale di Neuralstem ed è in fase di sviluppo non solo per la Sindrome di Angelman, ma anche per il disturbo depressivo maggiore e per altre indicazioni di compromissione psichiatrica e/o cognitiva legate all’atrofia dell’ippocampo.

Nei modelli preclinici, il farmaco è risultato in grado di ripristinare il potenziamento a lungo termine, una misura della plasticità sinaptica (in sigla LTP, dall’ingl. Long Term Potentiation) e un biomarker in vitro della memoria.

Per continuare a leggere la news in lingua originale:

Fonte: “FDA Grants Orphan Drug Designation to NSI-189 for Treatment of Angelman Syndrome”, Rare Disease Report

Tratto dahttps://www.raredr.com/news/fda-grants-orphan-drug-designation-to-nsi189-for-treatment-of-angelman-syndrome