Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di aprile 2018

La FDA ha autorizzato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata:

• RUBRACA (rucaparib) per la terapia di mantenimento dei tumori ricorrenti epiteliali dell’ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneali primitivi, con risposta parziale o totale alla chemioterapia a base di platino (06/04/2018; Clovis Oncology, Inc.) (TSC);
• AFINITOR (everolimus) per la terapia aggiuntiva in adulti e bambini di età superiore a 2 anni affetti da crisi epilettiche a esordio parziale associate al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) (10/04/2018; Novartis Pharmaceuticals Corp.);
• Fattore di von Willebrand ricombinante (rhVWF), indicato per il trattamento delle emorragie perioperatorie negli adulti (età superiore a 18 anni) cui è stata diagnosticata la malattia di von Willebrand (VWD) (13/04/2018; Baxalta US, Inc.);
• CRYSVITA (burosumab-twza), indicato per il trattamento dell’ipofosfatemia legata all’X (XLH) nei pazienti adulti e pediatrici di età superiore a 1 anno. (17/04/2018; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.)
• TAVALISSE (fostamatinib disodio esaidrato) per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti adulti affetti da trombocitopenia autoimmune cronica (ITP) con risposta insufficiente a trattamenti precedenti  (17/04/2018; Rigel Pharmaceuticals, Inc.);
• TAGRISSO (osimertinib), indicato per il trattamento di prima linea dei tumori del polmone non a piccole cellule (NSCLC) che presentano delezioni dell’esone 19 del recettore del fattore di crescita dell’epidermide o mutazioni nell’esone 21 L858R, individuate tramite test approvato dalla FDA (18/04/2018; AstraZeneca Pharmaceuticals LP);
• JYNARQUE (tolvaptan) indicato per rallentare il deterioramento della funzionalità renale negli adulti a rischio di malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD) (23/04/2018; Otsuka Pharmaceuticals Co., Ltd.)
• MEKINIST (trametinib), indicato, in combinazione con dabrafenib, per il trattamento adiuvante del melanoma con mutazioni in BRAF V600E o V600K, individuate tramite test approvato dalla FDA, e un interessamento di uno o più linfonodi a seguito di asportazione completa (30/04/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation);
• TAFINLAR (dabrafenib), indicato, in combinazione con trametinib, per il trattamento adiuvante del melanoma con mutazioni in BRAF V600E o V600K, individuate tramite test approvato dalla FDA, e un interessamento di uno o più linfonodi a seguito di asportazione completa (30/04/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation).

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html