8 Ago 2018
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 28-31 maggio 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali due orfani, durante la riunione di maggio 2018.
Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per:
- Tegsedi (inotersen), un farmaco per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi familiare da transtiretina che mira a modificare il decorso della malattia e migliorare la qualità di vita. Il medicinale è stato esaminato tramite il meccanismo di valutazione accelerata dell’EMA, riservato ai farmaci di interesse prioritario per la salute pubblica. Tegsedi ha ricevuto la designazione orfana durante lo sviluppo.
- Myalepta (metreleptina) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento del deficit di leptina. Myalepta ha ricevuto la designazione orfana durante lo sviluppo.
Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione del farmaco generico Nityr (nitisinone) per il trattamento della tirosinemia ereditaria tipo 1.
Il CHMP ha emesso parere negativo, negando l’autorizzazione all’immissione in commercio per:
- Exondys (eteplirsen), che avrebbe dovuto essere usato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Il Comitato ha raccomandato l’estensione delle indicazioni per:
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html
