Malattie rare – Alfa-mannosidosi, nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano

LAMZEDE (velmanase alfa) è un farmaco utilizzato nei pazienti affetti da alfa-mannosidosi, da lieve a moderata, per il trattamento dei segni non neurologici.

In precedenza il farmaco aveva ricevuto la designazione orfana.

L’autorizzazione del medicinale era avvenuta in “circostanze eccezionali”. Ciò si verifica quando il richiedente l’autorizzazione è in grado di dimostrare l’impossibilità di fornire dati esaustivi sull’efficacia e la sicurezza del farmaco per il quale si richiede l’autorizzazione, in ragione della rarità della malattia che si intende trattare, delle scarse conoscenze scientifiche nel campo interessato o delle considerazioni di carattere etico emerse durante la raccolta di tali dati.

Data dell’autorizzazione all’immissione in commercio: 23/03/2018

Titolare dell’autorizzazione: Chiesi Farmaceutici S.p.A

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html