Malattie rare – Dichiarazione del Commissario della FDA sugli sforzi dell’Agenzia per promuovere lo sviluppo delle terapie geniche
L’11 luglio 2018, il Commissario della Food and Drug Administration (FDA) ha esposto il quadro per lo sviluppo delle terapie geniche, che si inserisce nel quadro politico più ampio della medicina rigenerativa lanciato lo scorso anno, che comprende la designazione di terapia breakthrough come parte di programmi accelerati. Il nuovo quadro è incentrato su terapie geniche studiate per “le malattie genetiche e autoimmuni, le cardiopatie, i tumori e l’HIV/AIDS”. In ragione delle sfide riguardanti la produzione e la qualità del prodotto e, in particolare, la sostenibilità della risposta, il Commissario della FDA ha sottolineato che “al momento dell’autorizzazione, potremmo dover accettare una certa soglia di incertezza riguardo a queste problematiche”, contando sullo sviluppo di “strumenti efficaci di follow-up successivo alla commercializzazione, come le sperimentazioni cliniche richieste dopo l’immissione in commercio, […] un modo per progredire in questo campo e assicurarci che il nostro approccio supporti lo sviluppo di trattamenti sicuri e innovativi”.
Ancor più importante, l’Agenzia con questa dichiarazione ha pubblicato sei bozze di documenti di orientamento scientifico, specifici per ciascuna malattia, finalizzati a far progredire il campo della terapia genica umana per:
- l’emofilia
- le malattie della retina
- le malattie rare: una volta finalizzati, i documenti di orientamento “forniranno raccomandazioni sulla progettazione delle sperimentazioni precliniche, di produzione e cliniche per tutte le fasi dello sviluppo”
- Chimica, Fabbricazione e Controllo (CMC)
- test delle terapie geniche umane basate sui vettori retrovirali
- follow-up di lungo termine
Il quadro mette al primo posto la sicurezza del paziente, concentrandosi su trattamenti innovativi per malattie devastanti e talvolta letali.
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Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html
