Malattia rara – Fibrosi cistica, parere positivo Chmp per utilizzo ‘tezacaftor/ivacaftor’
“Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo sull’utilizzo di tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di almeno 12 anni di età, o portatori di due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr), o portatori di una copia della mutazione del gene F508del e di una copia di una delle 14 mutazioni con attività residua di Cftr
Sviluppato da Vertex sarà messo in commercio con il marchio Symkevi.
La domanda di registrazione è stata corroborata dai risultati di due studi di fase 3, EVOLVE ed EXPAND, pubblicati nel novembre 2017 sul New England Journal of Medicine.
I risultati hanno mostrato che il trattamento con tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor fornisce benefici a diverse popolazioni di FC, inclusi miglioramenti statisticamente significativi della funzione polmonare, determinati da variazioni assolute rispetto al basale in ppFEV1, e con un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato e una mancanza di maggiori eventi avversi respiratori rispetto al placebo.
Le reazioni avverse più comuni sperimentate dai pazienti che hanno ricevuto tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor in studi di Fase 3 raggruppati e controllati con placebo sono state cefalea e rinofaringite.
“La terapia combinata Tezacaftor/ivacaftor per la FC è un altro importante risultato nello sviluppo di terapie di modulazione della malattia…”
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Fonte: “Fibrosi cistica parere positivo del Chmp per l’utilizzo di tezacaftor/ivacaftor”, PHARMASTAR
