Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), trattamento con ‘Edasalonexent’ va valutato ulteriormente nel trial POLARIS di fase 3
A seguito del successo dell’aggiornamento di prova MoveDMD di fase 2, che ha mostrato una progressione della malattia sostanzialmente rallentata con edasalonexent in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato i piani per valutare ulteriormente il farmaco come trattamento per i pazienti DMD con la sua fase 3 del trial POLARIS. 
In un commento esclusivo a Rare Disease Report®, Jill Milne, PhD, co-fondatore e chief executive officer di Catabasis Pharmaceuticals, ha dichiarato: “Edasalonexent ha il potenziale per trattare tutti i pazienti con DMD indipendentemente dalla mutazione.
Nello studio MoveDMD, l’edasalonexent ha sostanzialmente rallentato la progressione della malattia in base alle valutazioni della funzione fisica e ai biomarcatori associati alla salute dei muscoli. ”
Edasalonexent è un inibitore orale di piccola molecola di NF-kB che aiuta a migliorare scheletro, diaframma e malattie cardiache come osservato nei modelli di topi e cani con DMD. L’inibitore è stato sviluppato per essere utile a tutti i ragazzi affetti dal disturbo, indipendentemente dal tipo di mutazione.
Il percorso NF-kB è il collegamento critico tra la perdita di distrofina e la manifestazione della malattia e la progressione in quelli con DMD.
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Fonte: “DMD Treatment Edasalonexent to Be Further Assessed in Phase 3 POLARIS Trial”, Rare Disease Report
