Malattie rare – Adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), FDA ha assegnato designazione di ‘terapia fortemente innovativa’ (Breakthrough Therapy) per Lenti-D

L’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), una malattia neurologica ereditaria rara e gravissima e la designazione di ‘Breakthrough Therapy’ per Lenti-D che ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, è progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione del farmaco destinato a trattare, da solo o in combinazione con altri farmaci, una malattia grave o pericolosa per la vita.

Questo quando prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può determinare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.

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Fonte: “Adrenoleucodistrofia cerebrale, designazione di Breakthrough Therapy per Lenti-D”, OMAR

Tratto da: https://www.osservatoriomalattierare.it/farmaci-orfani/13586-adrenoleucodistrofia-cerebrale-designazione-di-breakthrough-therapy-per-lenti-d