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Malattie rare – Emofilia A, ‘emicizumab’ riduce del 96 per cento sanguinamenti in pazienti senza inibitori

Per Roche il congresso mondiale della World Federation of Hemophilia di Glasgow è iniziato con il botto. L’azienda ha infatti reso noti i dati di due importanti studi condotti in pazienti con emofilia e senza inibitori del fattore VIII nei quali il nuovo farmaco emicizumab ha ridotto del 96% la percentuale di sanguinamenti

Si tratta dei risultati di due studi registrativi noti come HAVEN 3 e HAVEN 4 nei quali il nuovissimo farmaco, un anticorpo monoclonale cosiddetto bispecifico, è stato somministrato ogni settimana oppure ogni quattro settimane.

Fino ad oggi erano disponibili dati conclusivi solo per pazienti che hanno sviluppato i cosiddetti “inibitori” cioè quegli anticorpi diretti contro il fattore VIII esogeno, che pur essendo del tutto identico a quello umano nel 20-25% dei pazienti dopo qualche tempo inizia ad essere riconosciuto come estraneo e viene inattivato dagli inibitori. I dati sulla più ampia popolazione di pazienti senza inibitori aprono nuove prospettive per il farmaco e per i pazienti. I risultati dello studio HAVEN 4 aprono anche la possibilità di una unica somministrazione sui base mensile.

«Questi nuovi dati mostrano che emicizumab ha controllato le emorragie nelle persone con emofilia A, offrendo la flessibilità di opzioni di dosaggio sottocutaneo meno frequenti. Emicizumab è il primo farmaco a mostrare un’efficacia superiore rispetto alla profilassi precedente di fattore VIII, l’attuale standard della terapia assistenziale, come dimostrato da una riduzione statisticamente significativa delle emorragie trattate nel confronto intrapaziente dello studio HAVEN 3»., ha detto Johnny Mahlangu, Facoltà di Scienze della Salute, Università del Witwatersrand e NHLS, Johannesburg, Sud Africa.

«Anche con gli attuali trattamenti profilattici, molte persone affette da emofilia A continuano ad avere sanguinamenti che possono portare a danni articolari a lungo termine, e c’è bisogno di più opzioni di trattamento» ha concluso il clinico.

Come funziona emicizumab
Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico sperimentale ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Emicizumab può essere somministrato sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare al di sotto della pelle (per via sottocutanea) una volta a settimana. Emicizumab è studiato nell’ambito di studi registrativi di fase III condotti su soggetti di età uguale o superiore a 12 anni, con e senza inibitori del fattore VIII, e su bambini di età inferiore a 12 anni con inibitori del fattore VIII.
Il farmaco è già approvato in Usa e in Europa per l’uso nei soggetti con emofilia A che hanno sviluppato inibitori. Non è ancora approvato pe ri pazienti senza inibitori.

Studio HAVEN 3
Nello studio di Fase III HAVEN 3, adulti e adolescenti di 12 anni o più senza inibitori del fattore VIII che hanno ricevuto la profilassi CON emicizumab ogni settimana o ogni due settimane hanno mostrato una riduzione del 96% (p<0.0001) e del 97% (p<0.0001) delle emorragie trattate, rispettivamente, rispetto a quelli che non hanno ricevuto alcuna profilassi…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Emofilia A, emicizumab riduce del 96 per cento i sanguinamenti nei pazienti senza inibitori”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/oncoemato/emofilia-a-emicizumab-riduce-del-96-per-cento-i-sanguinamenti-nei-pazienti-senza-inibitori-26813